有機化学・薬学 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療の新時代:世界初のエクソン44スキップ薬 『ブロギジルセン』が画期的なジストロフィン回復を実現
2025-01-10 国立精神・神経医療研究センター国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(東京都小平市、理事長:中込和幸、以下、NCNP)は、日本新薬株式会社(本社:京都市、社長:中井亨、以下、日本新薬)と共同研究を進めてきたア...
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
有機化学・薬学 
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける治療可能性の予測(Animal mode: prediction of therapeutic potential in Duchenne muscular dystrophy)
2023-07-10 ミュンヘン大学(LMU)◆Duchenne muscular dystrophy (DMD)は、筋肉の退化を引き起こす致命的なX連鎖疾患であり、DMDの多数の変異は、1つまたは複数のエクソンの欠失である。◆Eckhar...
細胞遺伝子工学 マウスの横隔膜にヒトiPS細胞から作った骨格筋幹細胞を移植する
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの呼吸筋治療に向けた横隔膜移植方法の確立2022-04-13 京都大学iPS細胞研究所ポイント ヒトiPS細胞から分化させた骨格筋幹細胞注1)をデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルマウスの横隔膜に移植することに...