ネフロン癆

指定難病ネフロン癆(ろう)の病態解明とiPS創薬による新規治療薬候補の発見～ヒト腎臓オルガノイドでHippoシグナル阻害剤の有効性を実証～

2025-09-19 東京科学大学東京科学大学の研究チームは、指定難病ネフロン癆(NPHP1欠損による遺伝性腎疾患)の病態をヒトiPS細胞由来の腎オルガノイドで再現し、治療薬候補を発見した。CRISPR/Cas9でNPHP1を欠損させたiP...

2025-09-22

医療・健康