有機化学・薬学 「リンパ球制御を可能としたヘテロ核酸の開発」～多発性硬化症など自己免疫疾患の治療に大きな進歩～
独自に開発した核酸医薬である「DNA/RNAヘテロ2本鎖核酸(HDO)」により、従来の核酸医薬では効率的な遺伝子制御が困難であったリンパ球の内在性遺伝子の制御を、ビタミンEを結合したヘテロ核酸(Toc(VE)-HDO)を用いることにより可能としました。多発性硬化症モデルである実験的自己免疫性脳脊髄炎(EAE)マウスやマウス移植片対宿主病(GVHD)モデルにおいて、α4β1インテグリン(VLA-4)を標的としたヘテロ核酸(Toc(VE)-HDO)の投与により表現型の改善を認めました。また、従来のアンチセンス核酸と比較して、ヘテロ核酸はリンパ球への多様な送達メカニズムを有する特徴がわかりました。