ムコ多糖症

新生児スクリーニングで見つかったムコ多糖症乳児に対する早期臍帯血移植の有効性を確認～発症前の介入と酵素補充療法の併用が認知機能とQOL維持に貢献～

2026-05-14 成育医療研究センター国立成育医療研究センターの研究グループは、新生児スクリーニングで発症前に診断されたムコ多糖症乳児に対し、早期の臍帯血移植と酵素補充療法を組み合わせた治療が有効であることを示した。対象はムコ多糖症I型...

2026-05-14

医療・健康

ムコ多糖症ニホンザルの臨床徴候改善に成功～組換えカイコと糖鎖改変技術による新型酵素～

2025-04-30 京都大学ヒト行動進化研究センターらの研究チームは、遺伝子組換えカイコで生産したヒトライソゾーム酵素のN型糖鎖をエンドグリコシダーゼで改変し、ムコ多糖症I型ニホンザルに投与することで臨床徴候を改善することに成功しました。...

2025-04-30

細胞遺伝子工学