低分子化合物Mn-007

日本特有の小児難病である福山型筋ジストロフィー(FCMD)の患者よりiPS細胞を樹立し、ヒト由来の大脳皮質モデルと骨格筋モデルを世界で初めて作成し、低分子化合物Mn-007が有効である可能性を発表しました。