神経筋オルガノイド

日本で発見されたALS（HMSN-P）に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―

2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などの研究グループは、遺伝性運動ニューロン疾患であるHMSN-Pの原因となるTFG遺伝子の一塩基変異を、アデニン塩基編集によって直接修正する治療法を開発した。...

2026-09-25

細胞遺伝子工学