血液脳関門(BBB)通過型ヘテロ2本鎖核酸

従来のアンチセンス核酸医薬では不可能であった全身投与(静脈内および皮下投与)による中枢神経での遺伝子の発現抑制を可能とする新技術の開発に成功した。