遺伝子スプライシング異常再現

患者由来iPS細胞を用いた筋強直性ジストロフィ～骨格筋病態の再現と薬効評価のための定量的な細胞評価系の確立～

2023-01-11 京都大学iPS細胞研究所ポイント筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の患者さん由来のiPS細胞を、2種類の方法(直接的あるいは骨格筋幹細胞を経由)で骨格筋細胞へと分化させ、病態の再現をおこなった。 MyoD1強制発...

2023-01-12

細胞遺伝子工学