医療・健康 遺伝性失明症に遺伝子治療が有効(Gene therapy effective in hereditary blindness)
2024-09-10 カロリンスカ研究所(KI) スウェーデンのカロリンスカ研究所が行った研究で、遺伝性の失明疾患であるBothniaジストロフィーに対する遺伝子治療が効果的であることが示されました。この疾患は主にスウェーデンのヴェステルボ...
遺伝子治療
医療・健康 
細胞遺伝子工学 高度に標的化されたCRISPR送達が生体動物の遺伝子編集を前進させる(Highly targeted CRISPR delivery advances gene editing in living animals)
2024-02-01 カリフォルニア大学バークレー校(UCB) ◆新しいCRISPR-Cas9の精密なターゲットデリバリーメソッドが開発され、体外での編集なしに体内の特定の細胞サブセットで遺伝子編集が可能になりました。 ◆カリフォルニア大学...
医療・健康 耳への意外な入り口が聴力回復の新たな可能性を開く(An unexpected doorway into the ear opens new possibilities for hearing restoration)
2023-06-29 カロリンスカ研究所(KI) Photo: GettyImages. ◆国際研究チームが、薬物を内耳に送達する新しい方法を開発しました。脳内の体液の自然な流れを利用し、内耳にある理解されていない経路を利用することで、聴覚...
医療・健康 遺伝子治療の潜在的なリスクを減らす方法を開発 ～革新的な治療の臨床応用に向けた礎として～
2023-05-16 東京大学 東京大学大学院医学系研究科の加藤基大学院生(研究当時)、岡崎睦教授、東京大学医学部の栗田昌和講師と東京大学大学院工学系研究科の石川昇平助教、酒井崇匡教授らによる研究グループは、皮膚潰瘍表面をターゲットとしたア...
医療・健康 マウス卵子形成不全の遺伝子治療の成功～女性不妊治療への応用に期待～
2022-04-28 京都大学 篠原美都 医学研究科助教と篠原隆司 同教授らのグループは、卵子形成促進分子であるサイトカインのKit ligand(Kitl)の卵巣への遺伝子導入により女性不妊症の遺伝子治療に成功しました。 Kitlは卵子形...
医療・健康 犬の夜盲症の治療に成功、ヒトでの遺伝子治療につながる可能性も(Success treating night blindness in dogs could lead to human gene therapy)
2022-03-25 カリフォルニア大学バークレー校(UCB) 科学者たちは、夜盲症を引き起こす遺伝性疾患を持つ犬に薄明かりの視力を回復させることに成功し、同様の視力障害を持つ人々を救うために同じ遺伝子治療を行うための大きな一歩を踏み出しま...
医療・健康 遺伝子治療患者のフォローアップシステムを開発へ
モバイルアプリを使って、患者・家族と医療関係者をつなぐ 2020-09-07 国立成育医療研究センター 国立成育医療研究センター（所在地：東京都世田谷区大蔵、理事長：五十嵐隆）と３Hクリニカルトライアル株式会社 （所在地：東京都豊島区、代表...
医療・健康 遺伝子治療の効率を安全かつ大幅に高める肝内毛細血管コーティング剤の開発
肝類洞における遺伝子治療薬クリアランスの制御 2020-06-29 量子科学技術研究開発機構 遺伝子治療薬の機能、安全性を向上させる新たな技術を開発。 肝類洞壁の一過的かつ選択的で安全なコーティングを実現。その結果、遺伝子治療薬のクリアラン...
医療・健康 ゲノム編集を用いた革新的な遺伝子治療による視覚再建～遺伝子変異を正常化する遺伝子治療の実現へ～
2020-01-27 東北大学大学院医学系研究科,日本医療研究開発機構 発表のポイント 病気の原因となる遺伝子変異を正常配列に置換するための、ゲノム編集注1による遺伝子治療注2で用いるアデノ随伴ウイルス（AAV）注3の単一化に成功した。...
医療・健康 二重らせん構造のDNAを一本鎖にし、コンパクトに丸めてスマートナノマシンの中に封入する技術を…
二重らせん構造のDNAを一本鎖にし、コンパクトに丸めてスマートナノマシンの中に封入する技術を世界で初めて確立 2019-10-31 量子科学技術研究開発機構 発表のポイント 世界初!一本鎖DNAの静脈注射による膵臓がん遺伝子治療をマウスで...
医療・健康 日本初！眼科領域における遺伝子治療の第一歩～網膜色素変性に対する遺伝子治療の医師主導治験実施～
2019-06-20 九州大学,日本医療研究機構 概要 九州大学病院は網膜色素変性に対する遺伝子治療の医師主導治験（治験責任医師：眼科 池田康博）における被験者への治験製品（遺伝子導入ベクター）の投与を、2019年6月4日に初めて実施しま...
医療・健康 小児神経難病AADC欠損症に対する遺伝子治療で全例運動機能が改善 さらに認知機能の改善・治療の安全性も確認
重症型は寝たきりから歩行器歩行へ、中間型は介助歩行から自転車走行・独歩へ 研究成果がBrain誌に掲載 2019-01-23 自治医科大学,日本医療研究開発機構 ポイント 自治医科大学 山形崇倫らは、小児神経難病の一つである芳香族Lアミノ...