医療・健康 レーザー技術でメラノーマを高精度検出 (A laser focus on melanoma)
2026-02-19 コロンビア大学米コロンビア大学アーヴィング医療センター(CUIMC)の神経学者は、重篤な小児筋疾患の治療と予後改善に取り組み、診断・管理の在り方を大きく前進させている。対象は主に脊髄性筋萎縮症(SMA)などの進行性神経...
遺伝子治療
医療・健康 
有機化学・薬学 FOXG1遺伝子治療薬が臨床試験承認(UB researchers’ FOXG1 drug cleared for clinical trials)
2026-02-16 バッファロー大学(UB)米国バッファロー大学は、希少神経発達疾患「FOXG1症候群」を対象とする新薬候補が臨床試験開始の承認を得たと発表した。FOXG1遺伝子の異常は重度の発達遅延やてんかんなどを引き起こす。本研究では...
細胞遺伝子工学 大型遺伝子搭載を可能にする強力なDNA組換え法「AAVLINK」 (AAVLINK: Potent DNA-recombination Method for Large Cargo Delivery in Gene Therapy)
2026-01-28 中国科学院(CAS)遺伝子治療で広く用いられるアデノ随伴ウイルス(AAV)は安全性と効率に優れる一方、搭載できる遺伝子サイズが小さいという制約があった。中国科学院深圳先進技術研究院の呂中華教授らは、Cell誌において、...
医療・健康 標的細胞を自動認識するスマートmRNA療法を開発(Scientists Develop a Smarter mRNA Therapy That Knows Which Cells to Target)
2025-12-15 マウントサイナイ医療システム(MSHS)マウントサイナイ医科大学の研究チームは、標的細胞を「選択的に識別して作用する」次世代mRNA治療法を開発した。このアプローチは、治療効果を発揮すべき細胞だけでmRNAが発現し、そ...
新しいRNA編集技術「RECODE」を開発～狙ったRNAのCをUへ正確に変換。動物細胞とマウスで作動を実証～
2025-12-11 九州大学九州大学大学院農学研究院の中村崇裕教授らの研究グループは、RNA上の特定の塩基CをUへ正確に書き換える新しいRNA編集技術 「RECODE」 を開発した。RNAの1塩基変異は多くの疾患原因となるが、従来のC→U...
医療・健康 特定の遺伝子が心臓の自己修復を促進(A Specific Human Gene Can Help the Heart Repair Itself From Heart Attack or Heart Failure)
2025-11-03 マウントサイナイ医療システム(MSHS)Web要約 の発言:マウントサイナイ医科大学のヒナ・チャウドリー医師率いる研究チームは、人間の遺伝子「Cyclin A2(CCNA2)」が心臓発作や心不全後の自己修復を促すことを...
医療・健康 遺伝子治療がハンチントン病の進行を遅延(Gene therapy slows Huntington’s disease progression)
2025-09-24 ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン(UCL)UCLとuniQureが主導した国際臨床試験で、ハンチントン病に対する初の遺伝子治療AMT-130が有効性を示しました。29人の患者を対象に最長36か月追跡した結果、高用量群...
細胞遺伝子工学 心臓発作後の非ヒト霊長類における遺伝子治療による機能回復(Gene Therapy Restores Functionality in Non-Human Primates After Heart Attacks)
2025-08-28 デューク大学デューク大学の研究チームは、心筋梗塞で損傷した心臓を修復する新たな遺伝子治療を非ヒト霊長類で実証した。細菌由来のナトリウムチャネル遺伝子をカテーテルで局所投与する方法で、数週間以内に心拍伝導とポンプ機能が回...
細胞遺伝子工学 RNA編集ツールの開発で遺伝子治療のリスク軽減(Risk management: Making gene therapy safer and more effective)
2025-08-18 イェール大学イェール大学の研究チームは、遺伝子治療をより安全にするためDNAではなくmRNAを標的とする新しい編集ツール「R-IscB」「R-Cas9」を開発した。従来のDNA編集は恒久的な変異リスクがあるが、RNA編...
医療・健康 新たな遺伝子治療が希少遺伝疾患を持つティーンに劇的な改善をもたらす(New gene therapy is life changing for teenage patient)
2025-08-19 ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン(UCL)UCLとロンドンのGreat Ormond Street病院(GOSH)の研究チームは、致死性の免疫不全症「p47型慢性肉芽腫症(p47 CGD)」に対し、世界初となる遺伝子...
医療・健康 神経細胞を若返らせることでALSを治療可能か(Will Making Neurons Young Again Stop ALS?)
2025-08-12 コロンビア大学コロンビア大学の研究で、ALS(筋萎縮性側索硬化症)など神経変性疾患において、運動ニューロンを「若返らせる」ことで進行を遅らせる可能性が示された。マウスモデルで、胚発生期に働く転写因子ISL1とLHX3を...
医療・健康 遺伝子治療により聴覚を回復(Gene therapy restored hearing in deaf patients)
2025-07-02 カロリンスカ研究所(KI)カロリンスカ研究所などの国際チームは、OTOF遺伝子変異による先天性難聴の患者10人に対し、AAVベクターを用いた遺伝子治療を実施。内耳への遺伝子導入により、治療1か月後から聴力改善が見られ、...