遺伝子治療

DNA編集の副作用を抑える新しい塩基編集技術（Curing the Bystander Effect: A New Base Editing Tool Minimizes Unwanted Edits to DNA）

2026-03-18 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究チームは、DNA塩基編集における不要な「バイスタンダー編集」を抑制しつつ高効率を維持する新たなツール（ME-ABE）を開発した。従来の塩...

2026-03-19

細胞遺伝子工学

出生前の幹細胞治療は、希少な遺伝性疾患を胎児期に標的とする(Prenatal stem cell treatment targets rare genetic disease before birth)

2026-03-11 スタンフォード大学Stanford Universityの研究チームは、遺伝性疾患であるFanconi anemiaの治療を目指した幹細胞療法の臨床研究を報告した。患者自身の造血幹細胞を遺伝子修復して体内に戻す治療法...

2026-03-16

医療・健康

レーザー技術でメラノーマを高精度検出 (A laser focus on melanoma)

2026-02-19 コロンビア大学米コロンビア大学アーヴィング医療センター(CUIMC)の神経学者は、重篤な小児筋疾患の治療と予後改善に取り組み、診断・管理の在り方を大きく前進させている。対象は主に脊髄性筋萎縮症(SMA)などの進行性神経...

2026-02-20

医療・健康

FOXG1遺伝子治療薬が臨床試験承認(UB researchers’ FOXG1 drug cleared for clinical trials)

2026-02-16 バッファロー大学(UB)米国バッファロー大学は、希少神経発達疾患「FOXG1症候群」を対象とする新薬候補が臨床試験開始の承認を得たと発表した。FOXG1遺伝子の異常は重度の発達遅延やてんかんなどを引き起こす。本研究では...

2026-02-17

有機化学・薬学

大型遺伝子搭載を可能にする強力なDNA組換え法「AAVLINK」 (AAVLINK: Potent DNA-recombination Method for Large Cargo Delivery in Gene Therapy)

2026-01-28 中国科学院(CAS)遺伝子治療で広く用いられるアデノ随伴ウイルス(AAV)は安全性と効率に優れる一方、搭載できる遺伝子サイズが小さいという制約があった。中国科学院深圳先進技術研究院の呂中華教授らは、Cell誌において、...

2026-01-29

細胞遺伝子工学

標的細胞を自動認識するスマートmRNA療法を開発(Scientists Develop a Smarter mRNA Therapy That Knows Which Cells to Target)

2025-12-15 マウントサイナイ医療システム(MSHS)マウントサイナイ医科大学の研究チームは、標的細胞を「選択的に識別して作用する」次世代mRNA治療法を開発した。このアプローチは、治療効果を発揮すべき細胞だけでmRNAが発現し、そ...

2025-12-16

医療・健康

新しいRNA編集技術「RECODE」を開発～狙ったRNAのCをUへ正確に変換。動物細胞とマウスで作動を実証～

2025-12-11 九州大学九州大学大学院農学研究院の中村崇裕教授らの研究グループは、RNA上の特定の塩基CをUへ正確に書き換える新しいRNA編集技術「RECODE」を開発した。RNAの1塩基変異は多くの疾患原因となるが、従来のC→U...

2025-12-12

細胞遺伝子工学

特定の遺伝子が心臓の自己修復を促進(A Specific Human Gene Can Help the Heart Repair Itself From Heart Attack or Heart Failure)

2025-11-03 マウントサイナイ医療システム(MSHS)Web要約の発言:マウントサイナイ医科大学のヒナ・チャウドリー医師率いる研究チームは、人間の遺伝子「Cyclin A2(CCNA2)」が心臓発作や心不全後の自己修復を促すことを...

2025-11-04

医療・健康