遺伝子治療

心臓発作後の非ヒト霊長類における遺伝子治療による機能回復(Gene Therapy Restores Functionality in Non-Human Primates After Heart Attacks) 細胞遺伝子工学

心臓発作後の非ヒト霊長類における遺伝子治療による機能回復(Gene Therapy Restores Functionality in Non-Human Primates After Heart Attacks)

2025-08-28 デューク大学デューク大学の研究チームは、心筋梗塞で損傷した心臓を修復する新たな遺伝子治療を非ヒト霊長類で実証した。細菌由来のナトリウムチャネル遺伝子をカテーテルで局所投与する方法で、数週間以内に心拍伝導とポンプ機能が回...
RNA編集ツールの開発で遺伝子治療のリスク軽減(Risk management: Making gene therapy safer and more effective) 細胞遺伝子工学

RNA編集ツールの開発で遺伝子治療のリスク軽減(Risk management: Making gene therapy safer and more effective)

2025-08-18 イェール大学イェール大学の研究チームは、遺伝子治療をより安全にするためDNAではなくmRNAを標的とする新しい編集ツール「R-IscB」「R-Cas9」を開発した。従来のDNA編集は恒久的な変異リスクがあるが、RNA編...
新たな遺伝子治療が希少遺伝疾患を持つティーンに劇的な改善をもたらす(New gene therapy is life changing for teenage patient) 医療・健康

新たな遺伝子治療が希少遺伝疾患を持つティーンに劇的な改善をもたらす(New gene therapy is life changing for teenage patient)

2025-08-19 ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン(UCL)UCLとロンドンのGreat Ormond Street病院(GOSH)の研究チームは、致死性の免疫不全症「p47型慢性肉芽腫症(p47 CGD)」に対し、世界初となる遺伝子...
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神経細胞を若返らせることでALSを治療可能か(Will Making Neurons Young Again Stop ALS?) 医療・健康

神経細胞を若返らせることでALSを治療可能か(Will Making Neurons Young Again Stop ALS?)

2025-08-12 コロンビア大学コロンビア大学の研究で、ALS(筋萎縮性側索硬化症)など神経変性疾患において、運動ニューロンを「若返らせる」ことで進行を遅らせる可能性が示された。マウスモデルで、胚発生期に働く転写因子ISL1とLHX3を...
遺伝子治療により聴覚を回復(Gene therapy restored hearing in deaf patients) 医療・健康

遺伝子治療により聴覚を回復(Gene therapy restored hearing in deaf patients)

2025-07-02 カロリンスカ研究所(KI)カロリンスカ研究所などの国際チームは、OTOF遺伝子変異による先天性難聴の患者10人に対し、AAVベクターを用いた遺伝子治療を実施。内耳への遺伝子導入により、治療1か月後から聴力改善が見られ、...
新しい遺伝子編集技術の精度向上(New Gene Editor Enables Greater Precision) 細胞遺伝子工学

新しい遺伝子編集技術の精度向上(New Gene Editor Enables Greater Precision)

2025-05-25 コロンビア大学コロンビア大学とブロード研究所の研究チームは、新たな遺伝子編集ツール「evoCAST」を開発しました。この技術は、従来のCRISPR-Casシステムやウイルスベクターが抱える課題を克服し、特定のゲノム位置...
遺伝子治療の精度を高める新たな回路技術(Gene circuits enable more precise control of gene therapy) 細胞遺伝子工学

遺伝子治療の精度を高める新たな回路技術(Gene circuits enable more precise control of gene therapy)

2025-04-28 マサチューセッツ工科大学(MIT)マサチューセッツ工科大学(MIT)の研究チームは、遺伝子治療の精度を高める新たな制御回路「ComMAND(Compact microRNA-mediated attenuator of...
“ものを見る”ために重要な抑制性神経伝達物質GABAの網膜での働きを解明 生物工学一般

“ものを見る”ために重要な抑制性神経伝達物質GABAの網膜での働きを解明

2025-04-16 国立遺伝学研究所ChatGPT:国立遺伝学研究所(NIG)は、サマリティックス(仮称)に関する新たな研究成果を発表しました。​この研究では、特定の遺伝子群が細胞内でどのように相互作用し、特定の生物学的プロセスに影響を与...
乳児の視力を改善する遺伝子治療が劇的効果(Genetic therapy gives infants life-changing improvements in sight) 医療・健康

乳児の視力を改善する遺伝子治療が劇的効果(Genetic therapy gives infants life-changing improvements in sight)

2025-02-21 ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン(UCL)​ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン(UCL)の研究者たちは、AIPL1遺伝子の欠損による重度の先天性視覚障害を持つ幼児4名に対し、新しい遺伝子治療を実施し、視力の劇的な改善...
老化関連の筋肉減少を遅らせる鍵となる「長寿タンパク質」SIRT5を特定(Researchers Identify “Longevity Protein” SIRT5 as Key Factor in Delaying Age-related Skeletal Muscle Decline) 医療・健康

老化関連の筋肉減少を遅らせる鍵となる「長寿タンパク質」SIRT5を特定(Researchers Identify “Longevity Protein” SIRT5 as Key Factor in Delaying Age-related Skeletal Muscle Decline)

2025-03-20 中国科学院(CAS)中国科学院動物研究所のLIU Guanghui教授と首都医科大学のWANG Si医師らの研究チームは、「長寿タンパク質」SIRT5が加齢に伴う骨格筋の衰えを遅らせる分子メカニズムを解明し、SIRT5...
1つの遺伝子変異が致命的な遺伝性疾患を治す可能性(1 Gene Variant Is Poised to Cure a Devastating Inherited Disease) 医療・健康

1つの遺伝子変異が致命的な遺伝性疾患を治す可能性(1 Gene Variant Is Poised to Cure a Devastating Inherited Disease)

2025-02-27 カリフォルニア大学サンフランシスコ校(UCSF)​カリフォルニア大学サンフランシスコ校(UCSF)の研究者たちは、ある遺伝子変異が壊滅的な遺伝性疾患の治療に繋がる可能性を発見しました。​この発見は、遺伝子治療の新たな道...
配送の追跡:ナノキャリアの新技術(Tracking delivery: new technology for nanocarriers) 生物工学一般

配送の追跡:ナノキャリアの新技術(Tracking delivery: new technology for nanocarriers)

2025-01-14 ミュンヘン大学(LMU)LMUミュンヘンを中心とする研究チームは、「SCP-Nano」と呼ばれる技術を開発し、ナノキャリアが体内でどのように分布し、細胞と相互作用するかを単一細胞レベルで追跡することに成功しました。この...
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