医療・健康 前臨床モデルで失われたタンパク質を回復し肺疾患を改善（Scientists Restore Lost Protein to Reverse Lung Disease in Preclinical Models）
2026-07-30 バージニア工科大学（Virginia Tech）バージニア工科大学フラリン生物医学研究所（Fralin Biomedical Research Institute）の研究チームは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の新たな治...
遺伝子治療
医療・健康 
医療・健康 塩を利用して遺伝子治療の大きな障害を克服する新発見 (New Discovery Uses Salt to Overcome Major Obstacle in Gene Therapy)
2026-06-16 ヒューストン大学（UH）米国ヒューストン大学の研究チームは、高塩分摂取によって引き起こされる高血圧や心血管障害を予防・改善する可能性を持つ遺伝子治療法を開発した。研究では、塩分過剰により活性化される免疫系の炎症反応が血...
医療・健康 実験的遺伝子治療が有毒タンパク質損傷から脳を保護（Experimental Gene Therapy Shields Brain from Toxic Protein Damage）
2026-05-26 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）University of California San Diego の研究チームは、有害タンパク質による脳損傷を防ぐ実験的遺伝子治療法を開発した。研究では、神経変性疾患に関...
細胞遺伝子工学 ウイルスベクターをAIで進化させる －標的細胞に結合しやすいウイルス表面を設計する新手法を開発－
2026-05-12 理化学研究所理化学研究所の研究チームは、AIを活用して標的細胞へ効率よく遺伝子を届けるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを設計する新手法「EvoPRAISE」を開発した。従来は、多数の候補を動物実験で試行錯誤しながら...
医療・健康 鎌状赤血球症に関する10年の遺伝子治療研究の知見（What a decade of research on sickle cell disease taught UCLA scientists）
2026-04-20 カリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）UCLAの研究は、鎌状赤血球症に対する遺伝子治療研究から得られた重要な知見を報告した。遺伝子編集技術により異常ヘモグロビンの原因遺伝子を修正または機能補完する試みが進む中、本...
細胞遺伝子工学 柔軟性、正確性、送達性、編集効率に優れた万能のゲノム編集ツールの開発に成功
2026-04-22 東京大学東京大学の研究チームは、小型Cas9であるSaCas9を改変した高性能ゲノム編集ツールeSaCas9-NNGを開発した。12カ所のアミノ酸変異により、従来の制約だったPAM配列の制限を緩和し、広い標的範囲と高い...
細胞遺伝子工学 体内精密送達を可能にする小型CRISPR技術の開発（NIH-funded breakthrough shrinks CRISPR for precision delivery in the body）
2026-04-13 米国国立衛生研究所（NIH）米国の米国国立衛生研究所（NIH）支援の研究により、CRISPR遺伝子編集技術を体内でより正確に届ける小型化システムが開発された。従来の課題であった送達効率や標的特異性の低さを改善するため、...
細胞遺伝子工学 遺伝子治療によりマウスの脳腫瘍を安全に除去（Gene therapy safely eradicates brain tumours in mice）
2026-04-08 エディンバラ大学エディンバラ大学の研究チームは、マウスにおいて脳腫瘍を安全に除去できる遺伝子治療法を開発した。腫瘍細胞に選択的に作用する遺伝子を導入し、がん細胞のみを標的として破壊することで、正常な脳組織への影響を最小...
細胞遺伝子工学 ナノ粒子により複数のヒト細胞を遺伝子改変（Nanoparticles genetically modify several human cell types）
2026-03-31 ミシガン大学ミシガン大学の研究チームは、複数のヒト細胞に対して遺伝子改変を可能にする新しいナノ粒子技術を開発した。本手法では、特定の細胞タイプに応じて設計されたナノ粒子が遺伝子編集ツールを効率的に細胞内へ送達し、従来よ...
細胞遺伝子工学 DNA編集の副作用を抑える新しい塩基編集技術（Curing the Bystander Effect: A New Base Editing Tool Minimizes Unwanted Edits to DNA）
2026-03-18 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究チームは、DNA塩基編集における不要な「バイスタンダー編集」を抑制しつつ高効率を維持する新たなツール（ME-ABE）を開発した。従来の塩...
医療・健康 出生前の幹細胞治療は、希少な遺伝性疾患を胎児期に標的とする(Prenatal stem cell treatment targets rare genetic disease before birth)
2026-03-11 スタンフォード大学Stanford Universityの研究チームは、遺伝性疾患であるFanconi anemiaの治療を目指した幹細胞療法の臨床研究を報告した。患者自身の造血幹細胞を遺伝子修復して体内に戻す治療法...
医療・健康 レーザー技術でメラノーマを高精度検出 (A laser focus on melanoma)
2026-02-19 コロンビア大学米コロンビア大学アーヴィング医療センター(CUIMC)の神経学者は、重篤な小児筋疾患の治療と予後改善に取り組み、診断・管理の在り方を大きく前進させている。対象は主に脊髄性筋萎縮症(SMA)などの進行性神経...