細胞遺伝子工学 日本で発見されたALS（HMSN-P）に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などの研究グループは、遺伝性運動ニューロン疾患であるHMSN-Pの原因となるTFG遺伝子の一塩基変異を、アデニン塩基編集によって直接修正する治療法を開発した。...
遺伝子治療
細胞遺伝子工学 
未分類 今週のTii生命科学のトレンド：AI・遺伝子治療・免疫療法が切り拓く次世代医療（2026年9月第3週）
2026-09-18 Tii研究所はじめに今週のTii生命科学73件を俯瞰すると、生命科学研究の中心が「病気を発見する」段階から、「発症前の変化を捉え、個人ごとの状態を予測し、治療や予防につなげる」方向へ着実に移っていることが分かる。AIに...
細胞遺伝子工学 遺伝子治療の可能性を広げる「HSVアンプリコンベクター」の高効率産生技術を開発 －産生効率を100倍以上にして実用化を加速－
2026-09-16 産業技術総合研究所産業技術総合研究所（産総研）と国立がん研究センターは、遺伝子治療に用いるHSVアンプリコンベクターを高効率・低コストで製造する「EASY-HSV」システムを開発した。HSVアンプリコンベクターは約15...
医療・健康 ハンチントン病の一部患者が何年も早く悪化する理由をUBC研究者が解明（UBC scientists uncover why some Huntington disease patients decline years earlier）
2026-09-14 カナダ・ブリティッシュコロンビア大学（UBC）ブリティッシュコロンビア大学（UBC）などの研究チームは、ハンチントン病の発症時期や進行速度に大きな個人差が生じる仕組みを明らかにした。研究では、特定の遺伝的変異を持つ患者...
医療・健康 前臨床モデルで失われたタンパク質を回復し肺疾患を改善（Scientists Restore Lost Protein to Reverse Lung Disease in Preclinical Models）
2026-07-30 バージニア工科大学（Virginia Tech）バージニア工科大学フラリン生物医学研究所（Fralin Biomedical Research Institute）の研究チームは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の新たな治...
医療・健康 塩を利用して遺伝子治療の大きな障害を克服する新発見 (New Discovery Uses Salt to Overcome Major Obstacle in Gene Therapy)
2026-06-16 ヒューストン大学（UH）米国ヒューストン大学の研究チームは、高塩分摂取によって引き起こされる高血圧や心血管障害を予防・改善する可能性を持つ遺伝子治療法を開発した。研究では、塩分過剰により活性化される免疫系の炎症反応が血...
医療・健康 実験的遺伝子治療が有毒タンパク質損傷から脳を保護（Experimental Gene Therapy Shields Brain from Toxic Protein Damage）
2026-05-26 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）University of California San Diego の研究チームは、有害タンパク質による脳損傷を防ぐ実験的遺伝子治療法を開発した。研究では、神経変性疾患に関...
細胞遺伝子工学 ウイルスベクターをAIで進化させる －標的細胞に結合しやすいウイルス表面を設計する新手法を開発－
2026-05-12 理化学研究所理化学研究所の研究チームは、AIを活用して標的細胞へ効率よく遺伝子を届けるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを設計する新手法「EvoPRAISE」を開発した。従来は、多数の候補を動物実験で試行錯誤しながら...
医療・健康 鎌状赤血球症に関する10年の遺伝子治療研究の知見（What a decade of research on sickle cell disease taught UCLA scientists）
2026-04-20 カリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）UCLAの研究は、鎌状赤血球症に対する遺伝子治療研究から得られた重要な知見を報告した。遺伝子編集技術により異常ヘモグロビンの原因遺伝子を修正または機能補完する試みが進む中、本...
細胞遺伝子工学 柔軟性、正確性、送達性、編集効率に優れた万能のゲノム編集ツールの開発に成功
2026-04-22 東京大学東京大学の研究チームは、小型Cas9であるSaCas9を改変した高性能ゲノム編集ツールeSaCas9-NNGを開発した。12カ所のアミノ酸変異により、従来の制約だったPAM配列の制限を緩和し、広い標的範囲と高い...
細胞遺伝子工学 体内精密送達を可能にする小型CRISPR技術の開発（NIH-funded breakthrough shrinks CRISPR for precision delivery in the body）
2026-04-13 米国国立衛生研究所（NIH）米国の米国国立衛生研究所（NIH）支援の研究により、CRISPR遺伝子編集技術を体内でより正確に届ける小型化システムが開発された。従来の課題であった送達効率や標的特異性の低さを改善するため、...
細胞遺伝子工学 遺伝子治療によりマウスの脳腫瘍を安全に除去（Gene therapy safely eradicates brain tumours in mice）
2026-04-08 エディンバラ大学エディンバラ大学の研究チームは、マウスにおいて脳腫瘍を安全に除去できる遺伝子治療法を開発した。腫瘍細胞に選択的に作用する遺伝子を導入し、がん細胞のみを標的として破壊することで、正常な脳組織への影響を最小...