AMT-130

遺伝子治療がハンチントン病の進行を遅延(Gene therapy slows Huntington’s disease progression)

2025-09-24 ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン(UCL)UCLとuniQureが主導した国際臨床試験で、ハンチントン病に対する初の遺伝子治療AMT-130が有効性を示しました。29人の患者を対象に最長36か月追跡した結果、高用量群...

2025-09-29

医療・健康