FMR1変異

脆弱 X 症候群のマーモセットモデル開発に成功~疾患メカニズム解明と創薬に貢献~ 医療・健康

脆弱 X 症候群のマーモセットモデル開発に成功~疾患メカニズム解明と創薬に貢献~

2025-09-05 東京大学東京大学大学院医学系研究科の饗場篤教授らは、ヒトに近い非ヒト霊長類であるコモンマーモセットにおいて、CRISPR/Cas9を用いて脆弱X症候群の原因遺伝子である FMR1 に変異を導入し、患者に類似した症状を示...
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