HMSN-P

日本で発見されたALS（HMSN-P）に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―

2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などの研究グループは、遺伝性運動ニューロン疾患であるHMSN-Pの原因となるTFG遺伝子の一塩基変異を、アデニン塩基編集によって直接修正する治療法を開発した。...

2026-09-25

細胞遺伝子工学

運動ニューロン疾患に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―

2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所HMSN-Pの原因となるTFG遺伝子のP285L変異を、DNAを切断せず一塩基単位で修正するアデニン塩基編集治療を開発した。研究では、患者由来iPS細胞で最適なABE8eを選定し、AAVベクター...

2026-09-18

細胞遺伝子工学