X連鎖性鉄芽球性貧血(XLSA)

X連鎖性鉄芽球性貧血(XLSA)の患者さんから作製したiPS細胞により、XLSAにおける赤芽球成熟障害を再現し、病態モデルを作製しました。このモデルを用いて、アザシチジン(AZA)が女性のXLSA患者さんから作製した細胞の赤血球生成を改善し、治療薬となり得ることを示しました。