細胞遺伝子工学 腎集合管オルガノイドを用いた多発性嚢胞腎モデルの作製 iPS創薬により治療薬候補を発見、治験開始へ
2023-12-01 京都大学 iPS細胞研究所ポイント iPS細胞から作製した腎集合管注1オルガイド注2を使って、多発性嚢胞腎モデルの作製に成功した 疾患モデルを活用して多発性嚢胞腎の治療薬候補を見出した 京大発スタートアップ企業のリジェ...
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細胞遺伝子工学 
細胞遺伝子工学 細網異形成症にみられる好中球減少症の治療に向けた新たな研究成果
2023-12-01 京都大学 iPS細胞研究所ポイント AK2欠損iPS細胞は細網異形成症における好中球成熟不全を模倣する。 ミトコンドリアピルビン酸キャリア阻害剤UK-5099はAK2欠損iPS細胞の好中球成熟を改善した。1. 要旨Wa...
細胞遺伝子工学 脊髄性筋萎縮症における骨格筋病変の発症メカニズムの一部を解明
2023-01-17 京都大学 iPS細胞研究所ポイント 脊髄性筋萎縮症に関わるタンパク質SMN注1)の欠損しているiPS細胞では、ミトコンドリア注2)の機能低下と筋分化異常が見られた。 SMN欠損骨格筋細胞では、ミトコンドリアの成熟に重要...
医療・健康 SARS-CoV-2オミクロンBA.2.75株(通称ケンタウロス)のウイルス学的性状の解明
2022-10-12 京都大学出口清香 iPS細胞研究所大学院生、橋口隆生 医生物学研究所教授、高山和雄 iPS細胞研究所講師、佐藤佳 東京大学教授らの研究コンソーシアム「The Genotype to Phenotype Japan (G...
細胞遺伝子工学 ヒトiPS細胞から作製した膵島様細胞に混入する目的外細胞の特性評価にもとづく除去
2022-04-07 京都大学 iPS細胞研究所ポイント ヒトiPS細胞から作製した膵島様細胞を糖尿病モデルマウスに移植したところ、半年以上の観察期間中において、血糖値は正常値を維持し、異常な細胞増殖は観察されなかった。 単一細胞レベルで比...
細胞遺伝子工学 2つの合成mRNAスイッチを活用した純度の高い細胞選別システムの開発
マイクロRNA(miRNA)に応答してタンパク質を生産させるmRNAスイッチ(miRNA応答ONスイッチ)を開発した。2つのmRNAスイッチを組み合わせることによって、純度の高い細胞選別システムを確立した。HeLa細胞注3)、293FT細胞注4)、iPS細胞、心筋細胞の純化を確認した。
細胞遺伝子工学 6型コラーゲン欠損筋ジストロフィーに対する細胞治療法の開発
6型コラーゲンが欠損して発症する筋ジストロフィー:ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD) のマウスモデルにiPS細胞由来間葉系前駆細胞(iMSC) を全身投与したところ、細胞組織の病態の改善を確認し、運動機能の改善といった治療効果も確認できた。病態の改善は、iMSC移植による筋再生の促進、筋細胞のアポトーシス抑制、ミトコンドリア異常注の改善が寄与していることを見出した。
細胞遺伝子工学 細胞外小胞が細胞の分化を同調させる現象の発見
近接する細胞同士が、それぞれの分化段階や細胞形質を同調させている現象(細胞形質同調)を新たに発見し、それが細胞外小胞1)によって担われていることを解明した。細胞形質同調にはmiR-132というマイクロRNA2)が関わっていることを見出し、miR-132を含んだ人工のナノ粒子を作製してマウスの胚に添加したところ、心筋細胞への分化が促進されることを確認した。
細胞遺伝子工学 修飾塩基を含む合成メッセンジャーRNAからの遺伝子発現を 光により制御するシステムの開発に成功
2021-01-28 京都大学 iPS細胞研究所ポイント 修飾塩基注1)を含む合成メッセンジャーRNA注2)の翻訳注3)を光により制御できる二種類の人工翻訳制御タンパク質(分割型CaVTならびに不安定化CaVT)を開発しました。 通常状態で...