スプライシング異常

有機化学・薬学

遺伝病を薬で治す~家族制自律神経失調症に対する低分子化合物による効果を実証~

RECTASと呼ばれる低分子化合物がFDで見られるスプライシング異常を是正する機構を示し、iPS細胞やマウス等の疾患モデルの解析からその治療効果を示した。
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