ファンコニ貧血

出生前の幹細胞治療は、希少な遺伝性疾患を胎児期に標的とする(Prenatal stem cell treatment targets rare genetic disease before birth) 医療・健康

出生前の幹細胞治療は、希少な遺伝性疾患を胎児期に標的とする(Prenatal stem cell treatment targets rare genetic disease before birth)

2026-03-11  スタンフォード大学Stanford Universityの研究チームは、遺伝性疾患であるFanconi anemiaの治療を目指した幹細胞療法の臨床研究を報告した。患者自身の造血幹細胞を遺伝子修復して体内に戻す治療法...
αβT細胞&B細胞除去ハプロ移植 ファンコニ貧血の男児に対し日本初の実施、重い合併症なく無事退院 医療・健康

αβT細胞&B細胞除去ハプロ移植 ファンコニ貧血の男児に対し日本初の実施、重い合併症なく無事退院

2023-01-19 国立成育医療研究センター国立成育医療研究センター(所在地:東京都世田谷区大蔵、理事長:五十嵐隆)の小児がんセンター 井口晶裕、藤森健太郎、牛腸義宏、坂口大俊、富澤大輔、出口隆生、 松本公一、遺伝子細胞治療推進センター ...
遺伝性血液疾患の原因タンパク質を制御する新規のユビキチン経路を解明~ファンコニ貧血にかかわる新たな関連因子群の同定~ 医療・健康

遺伝性血液疾患の原因タンパク質を制御する新規のユビキチン経路を解明~ファンコニ貧血にかかわる新たな関連因子群の同定~

ファンコニ貧血の原因遺伝子SLX4が正常に機能するために不可欠のタンパク質RNF168を新たに同定しました。
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