細胞遺伝子工学 筋ジストロフィーのゲノム編集治療を目指したLNP-mRNA輸送システムの開発
ゲノム編集治療に利用可能なLNP輸送システムを開発し、筋ジストロフィーモデルマウスにゲノム編集治療を行うことに成功しました。
京都大学iPS細胞研究所
細胞遺伝子工学 
細胞遺伝子工学 iPS細胞を用いた人工血小板の作製の効率化に成功 血小板のテイラーメイド医療に向けた一歩
ヒトiPS細胞から血小板を産生するための従来法よりも効率的な手法の開発に取り組みました。細胞の増殖を妨げるCDKN1Aとp53という2つの遺伝子の働きを抑えることで、高効率に血小板産生細胞を得られることが分かりました。従来の血小板輸血では治療が困難な血小板不応症の患者さんの治療にもつながることが期待されます。
細胞遺伝子工学 女性のX連鎖性鉄芽球性貧血患者さん由来のiPS細胞を使った病態モデルの作製と治療薬候補の発見
X連鎖性鉄芽球性貧血(XLSA)の患者さんから作製したiPS細胞により、XLSAにおける赤芽球成熟障害を再現し、病態モデルを作製しました。このモデルを用いて、アザシチジン(AZA)が女性のXLSA患者さんから作製した細胞の赤血球生成を改善し、治療薬となり得ることを示しました。
細胞遺伝子工学 iPS細胞を用いた腎疾患の細胞療法の開発へ
ヒトiPS細胞から作製されるネフロン前駆細胞を用いた腎疾患に対する細胞療法の開発に向けて、質量分析によるタンパク質、代謝産物などの解析を実施し、HLAホモiPS細胞株由来ネフロン前駆細胞が分泌する治療効果因子の同定を行います。ネフロン前駆細胞の分化誘導および拡大培養において混入する目的外細胞や不純物を解析し、分化誘導法と拡大培養法の改良、及び品質と製造工程のモニタリング法の開発を進めてまいります。
医療・健康 「iPS細胞由来ナチュラルキラー細胞を用いた卵巣がん治療に関する治験」における第一症例目の移植実施について
卵巣がん患者さんにヒトiPS細胞由来ナチュラルキラー(NK)細胞の細胞移植を実施した。京都大学iPS細胞研究財団が提供するiPS細胞ストック注2)の細胞を用いた。治験は国立がん研究センター東病院にて継続中。
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋収縮力低下のメカニズムの一端を解明
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者さん由来iPS細胞を用いて、ストア依存性Ca2+チャネルの一つであるOrai1-STIM1複合体が、DMDの病態の一つとされている骨格筋細胞へのカルシウム過剰流入を制御していることを見出しました。
細胞遺伝子工学 上下動撹拌培養装置を用いた流体制御により誘導した反転型脳オルガノイド
上下動撹拌型の培養装置を用いて、非定常的に3D浮遊培養を行いながら流体制御することによって、従来の化合物を使用せずに脳オルガノイドを誘導できることを明らかにしました。
有機化学・薬学 TMPRSS2とカテプシンBを標的とした新型コロナウイルスの感染阻害
新型コロナウイルス(SARS-CoV-2) 感染においてTMPRSS2とカテプシンBが重要な役割を担うことを見出しました。TMPRSS2阻害剤とカテプシンB阻害剤の組合せによりSARS-CoV-2感染効率が低下することを確認しました。
細胞遺伝子工学 高い増殖性を持つキラーT細胞クローンを作製 〜養子免疫療法への応用に期待〜
iPS細胞を経由して、高い増殖性を持つ細胞傷害性T細胞(キラーT細胞/CTL)クローンを作製する方法を開発した。
医療・健康 筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象とした ボスチニブ第1相試験のご報告
「筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象としたボスチニブ第1相試験」(iDReAM試験)を行い、ボスチニブの安全性と忍容性を評価し、探索的に有効性評価を行った。ALS患者さんのiPS細胞を用いて、2012年にALSの病態再現、2017年に薬剤スクリーニングのためのiMNシステムを開発し、慢性骨髄性白血病の治療薬であるボスチニブが強い抗ALS病態作用を有することを見出した。
細胞遺伝子工学 フッ素系エラストマー素材を用いた肝臓チップの開発と薬物代謝・毒性試験への応用
フッ素系エラストマー製マイクロ流体デバイスを用いた肝臓チップを作製可能であることを確認した。フッ素系エラストマー製肝臓チップを用いて、薬物収着の影響を最小限にした薬物代謝・毒性試験が可能であることを確認した。
細胞遺伝子工学 温度感受性センダイウイルスベクターを用いて ヒトES細胞/iPS細胞から骨格筋細胞を簡便に作製する技術開発
Myogenic Differentiation 1(Myod1)という転写因子を搭載した温度感受性センダイウイルスベクターを用いて、ヒトES細胞/iPS細胞から骨格筋細胞へ分化させる手法を確立した。