有機化学・薬学 糖尿病性末梢神経障害におけるノンコーディングRNA MALAT1の役割～ヘテロ核酸による糖尿病合併症の新たな治療法開発へ期待～
2022-05-23 東京医科歯科大学,日本医療研究開発機構ポイント 研究グループが開発した新たな核酸医薬「DNA/RNA ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」の全身投与によって後根神経節(DRG)内にある感覚神経細胞の遺伝子の効率的な制御に成功し...
核酸医薬
有機化学・薬学 
有機化学・薬学 RAS遺伝子変異による発がんに関わる新たなメカニズムとその弱点を発見し核酸医薬による新規治療を提唱
多くのがんの発がんに関連している代表的ながん遺伝子でありながら、いまだ有効な治療薬が一部の変異のみに限られているRAS遺伝子変異について、発がんに関わる新たなメカニズムとその弱点を発見しました。また、このメカニズムに作用しがん細胞のみを攻撃する核酸医薬を新たにデザインし、治療応用が期待されることを実験で確認しました。
有機化学・薬学 「リンパ球制御を可能としたヘテロ核酸の開発」～多発性硬化症など自己免疫疾患の治療に大きな進歩～
独自に開発した核酸医薬である「DNA/RNAヘテロ2本鎖核酸(HDO)」により、従来の核酸医薬では効率的な遺伝子制御が困難であったリンパ球の内在性遺伝子の制御を、ビタミンEを結合したヘテロ核酸(Toc(VE)-HDO)を用いることにより可能としました。多発性硬化症モデルである実験的自己免疫性脳脊髄炎(EAE)マウスやマウス移植片対宿主病(GVHD)モデルにおいて、α4β1インテグリン(VLA-4)を標的としたヘテロ核酸(Toc(VE)-HDO)の投与により表現型の改善を認めました。また、従来のアンチセンス核酸と比較して、ヘテロ核酸はリンパ球への多様な送達メカニズムを有する特徴がわかりました。
医療・健康 難治性乳がん・膵がんに有効な革新的核酸医薬候補の開発に成功
乳がん、膵がんで発現が亢進している転写因子であるPRDM14遺伝子を標的とした配列特異性の高いキメラ型siRNAと核酸を病変に送達するY-shaped block co-polymer (YBC) からなる核酸医薬候補を開発した。
有機化学・薬学 新たな核酸医薬の候補、DNA／DNA 2本鎖核酸による効率的な遺伝子抑制を達成
難病治療薬の開発に向けた一歩2020-12-08 東京医科歯科大学,日本医療研究開発機構研究成果のポイント 研究グループがこれまでに独自に開発した次世代核酸医薬である「DNA／RNAヘテロ2本鎖核酸（HDO）※1」を発展させ、革新的な次世代...
医療・健康 アルポート症候群に対する核酸医薬を用いた新規治療法開発
2020-06-03 神戸大学,熊本大学,日本医療研究開発機構神戸大学大学院医学研究科内科系講座小児科学分野の野津寛大特命教授、山村智彦助教、松尾雅文前教授、飯島一誠教授ら、同医療情報部の髙岡裕准教授および、熊本大学の甲斐広文教授ら、理化学...
医療・健康 創薬に資する霊長類のオミックスデータベースD3Gの公開
ヒト・非ヒト霊長類のゲノムなどの高品質データを提供2020-03-25 理化学研究所,東京都医学総合研究所,滋賀医科大学,実験動物中央研究所,慶應義塾大学,医薬基盤・健康・栄養研究所,日本医療研究開発機構理化学研究所(理研)予防医療・診断技...
医療・健康 パーキンソン病の根本的治療に大きく近づく新規核酸医薬の開発
2019-05-21 大阪大学,日本医療研究開発機構本研究成果のポイント パーキンソン病※1の発症に関わるタンパク質のαシヌクレイン※2の蓄積を抑制する核酸医薬※3を新たに開発 これまで病気の発症・進行を抑制する根本的な治療法は存在せず、治...