脆弱X症候群

遺伝子治療により脆弱X症候群モデルマウスの障害を改善(Gene Therapy Reverses Fragile X Deficits in Mice) 細胞遺伝子工学

遺伝子治療により脆弱X症候群モデルマウスの障害を改善(Gene Therapy Reverses Fragile X Deficits in Mice)

2026-06-18 カリフォルニア大学リバーサイド校(UCR)米国カリフォルニア大学リバーサイド校(UCR)の研究チームは、脆弱X症候群(Fragile X Syndrome)のマウスモデルに対し、原因遺伝子FMR1の機能を回復させる遺伝...
脆弱 X 症候群のマーモセットモデル開発に成功~疾患メカニズム解明と創薬に貢献~ 医療・健康

脆弱 X 症候群のマーモセットモデル開発に成功~疾患メカニズム解明と創薬に貢献~

2025-09-05 東京大学東京大学大学院医学系研究科の饗場篤教授らは、ヒトに近い非ヒト霊長類であるコモンマーモセットにおいて、CRISPR/Cas9を用いて脆弱X症候群の原因遺伝子である FMR1 に変異を導入し、患者に類似した症状を示...
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