医療・健康 指定難病ネフロン癆(ろう)の病態解明とiPS創薬による新規治療薬候補の発見~ヒト腎臓オルガノイドでHippoシグナル阻害剤の有効性を実証~
2025-09-19 東京科学大学東京科学大学の研究チームは、指定難病ネフロン癆(NPHP1欠損による遺伝性腎疾患)の病態をヒトiPS細胞由来の腎オルガノイドで再現し、治療薬候補を発見した。CRISPR/Cas9でNPHP1を欠損させたiP...
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