医療・健康 心疾患治療のための遺伝子治療臨床試験で初の患者治療を実施(Cardiac gene therapy trial treats first patient)
2026-01-07 エディンバラ大学英エディンバラ大学は、心疾患を対象とした遺伝子治療の臨床試験で初の患者投与が実施されたと発表した。本試験は、心不全などで低下した心筋機能を改善することを目的に、心臓に特異的に治療遺伝子を導入する先進的ア...
AAVベクター
医療・健康 
細胞遺伝子工学 遅発型テイ・サックス病に対する遺伝子編集治療の基盤を確立(NIH scientists lay foundation for potential gene-editing therapy for late-onset Tay-Sachs)
2025-08-15 アメリカ国立衛生研究所(NIH)NIH研究チームは、成人発症型テイ=サックス病(LOTS)の治療に向けたゲノム編集の基盤を構築したと発表した。LOTSはHEXA遺伝子変異で酵素β-ヘキソサミニダーゼAが不足し神経障害を...
医療・健康 遺伝子治療により聴覚を回復(Gene therapy restored hearing in deaf patients)
2025-07-02 カロリンスカ研究所(KI)カロリンスカ研究所などの国際チームは、OTOF遺伝子変異による先天性難聴の患者10人に対し、AAVベクターを用いた遺伝子治療を実施。内耳への遺伝子導入により、治療1か月後から聴力改善が見られ、...
生物工学一般 脳・脊髄の細胞に遺伝子を届ける新技術を開発(Scientists design gene delivery systems for cells in the brain and spinal cord)
2025-05-21 アメリカ国立衛生研究所(NIH)Different populations of cells in the mouse brain, each one targeted with high specificity by...