細胞遺伝子工学 遅発型テイ・サックス病に対する遺伝子編集治療の基盤を確立(NIH scientists lay foundation for potential gene-editing therapy for late-onset Tay-Sachs)
2025-08-15 アメリカ国立衛生研究所(NIH)NIH研究チームは、成人発症型テイ=サックス病(LOTS)の治療に向けたゲノム編集の基盤を構築したと発表した。LOTSはHEXA遺伝子変異で酵素β-ヘキソサミニダーゼAが不足し神経障害を...
