GM1ガングリオシドーシス

医療・健康

難病モデルマウスを用いて有効性が示された新規治療法の開発技術を企業へ導出

GM1ガングリオシドーシスモデルマウスを用いたin vivo薬効試験により、低分子化合物の経口投与によるシャペロン療法が有効であることを見出した。
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