心疾患治療のための遺伝子治療臨床試験で初の患者治療を実施(Cardiac gene therapy trial treats first patient)

英エディンバラ大学は、心疾患を対象とした遺伝子治療の臨床試験で初の患者投与が実施されたと発表した。本試験は、心不全などで低下した心筋機能を改善することを目的に、心臓に特異的に治療遺伝子を導入する先進的アプローチである。ウイルスベクターを用いて心筋細胞に遺伝子を届け、カルシウム制御や収縮機能に関与する分子経路を回復させる狙いがある。前臨床研究では心機能改善と安全性が示されており、今回の治験開始は基礎研究から臨床応用への重要な節目となる。研究チームは、安全性と有効性を慎重に評価しつつ、将来的に薬物治療が十分に効かない心不全患者への新たな治療選択肢となる可能性を示した。