2026-08-05 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）
カリフォルニア大学サンディエゴ校（UC San Diego）などの研究チームは、新規抗がん剤レベクシニブ（rebecsinib）について、再発・難治性の二次性急性骨髄性白血病（secondary AML）および高リスク骨髄線維症を対象とした第I相臨床試験を開始したと発表した。レベクシニブは、RNA編集酵素ADAR1を阻害するスプライソソーム調節薬で、がん細胞の生存や薬剤耐性に関わる異常なRNA制御機構を標的とする新しい作用機序を持つ。前臨床研究では、白血病幹細胞を含む腫瘍細胞の増殖抑制効果が確認されており、正常造血細胞への影響を抑えながら治療効果を発揮する可能性が示されている。今回の第I相試験では、安全性・忍容性、最適投与量、薬物動態および初期的な有効性を評価し、治療選択肢が限られる難治性血液がんに対する新たな治療法の確立を目指す。
A member of the lab of Catriona Jamieson, MD, PhD, prepares a vial of investigational new drug rebecsinib ahead of the launch of Axiom 4 in July 2025. The drug — which inhibits the gene ADAR1, implicated in the growth of more than 20 cancers — is now available via clinical trial at UC San Diego for patients 18 years of age and older who have secondary acute myeloid leukemia (AML) that has either recurred or not responded to treatment, or higher-risk myelofibrosis.
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