デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)

医療・健康

筋ジストロフィーの進行を遅らせる発見(Discovery Slows Down Muscular Dystrophy)

2023-05-24 ヒューストン大学(UH) ◆テキサス大学ヒューストン校の研究チームは、免疫系のタンパク質であるTAK1を操作することで、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の進行を遅らせ、筋肉の機能を改善できる可能性があることを報...
医療・健康

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者由来iPS細胞を用いて、筋疲労に似た収縮力低下を培養細胞で再現することに成功

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)由来iPS細胞を用いてDMD患者さんに見られる筋疲労に似た収縮力低下を再現することに成功した。この収縮力低下を改善するような化合物を見出し、更により多くの化合物を評価する為のスクリーニング系の構築を行った。
細胞遺伝子工学

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者由来iPS細胞を用いて、筋疲労に似た収縮力低下を培養細胞で再現する事に成功

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)由来iPS細胞を用いてDMD患者さんに見られる筋疲労に似た収縮力低下を再現することに成功した。この収縮力低下を改善するような化合物を見出し、更により多くの化合物を評価する為のスクリーニング系の構築を行った。
有機化学・薬学

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新しい薬物治療法の確立へ~ 新規治療標的を発見~

2020-12-10 国立精神・神経医療研究センター 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター(NCNP)神経研究所RI管理室の松坂恭成研究員および橋戸和夫室長らの研究グループは、エクソソーム形成1)、スフィンゴミエリン分解、セラミド...
医療・健康

より安全性の高いゲノム編集技術の送達技術を開発

2020-03-13   京都大学iPS細胞研究所 ポイント デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)注1など遺伝子変異が原因である疾患の新規治療法を目指した遺伝子修復においては、ゲノム編集ツールの細胞内への送達技術が鍵となる。 CRISP...
医療・健康

筋ジストロフィーの治療効果を検証する新たなダイレクト・リプログラミング法を確立

無侵襲・高効率に尿中細胞を疾患筋細胞に変換し、エクソン・スキップ効果を確認 2019-03-07  国立精神・神経医療研究センター, 日本医療研究開発機構 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(NCNP、東京都小平市:水澤英洋理...
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