細胞遺伝子工学 脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功～筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略～
2025-12-23 京都大学 iPS細胞研究所武田薬品工業と京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の研究グループは、脂質ナノ粒子(LNP)を用いて筋肉再生の源である筋幹細胞を高効率にゲノム編集することに成功した。CRISPR-Cas9を内包...
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
細胞遺伝子工学 
医療・健康 デュシェンヌ型筋ジストロフィーへの新しい治療の可能性を発見(University of Minnesota research team discovers new therapy potential for Duchenne Muscular Dystrophy)
2025-10-21 ミネソタ大学ミネソタ大学の研究チームは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の新しい治療法として「ボトルブラシ高分子」と呼ばれる分岐構造ポリマーを開発した。この分子は筋細胞膜を物理的に保護し、筋収縮による損傷を防ぐ...
医療・健康 デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する 新規核酸医薬技術を開発～核内送達を高めた二本鎖型核酸で治療効果の向上を実証～
2025-05-22 東京科学大学東京科学大学と大阪大学の研究グループは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する新たな核酸医薬「HDSSO(ヘテロ二本鎖核酸SSO)」を開発しました。これは核内送達効率を高め、エクソンスキッピング活...
医療・健康 筋肉修復のための新しい治療標的を発見(University of Houston Pharmacy Team Discovers Target to Repair Injured Muscles)
2025-03-26 ヒューストン大学(UH)ヒューストン大学薬学部の研究チームは、筋肉の修復を促進する新たな治療標的「Fn14」タンパク質を発見しました。Fn14は筋肉幹細胞(サテライト細胞)の安定性と機能を維持する重要な役割を果たしてお...
医療・健康 革新的mRNA医薬による難治疾患治療への新展開～筋ジストロフィー治療における新たな可能性を切り拓く～
2025-03-25 東京科学大学ChatGPT:東京科学大学(Science Tokyo)の研究チームは、メッセンジャーRNA(mRNA)医薬を用いた新しい治療法で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)のモデル動物における筋機能の改...
医療・健康 筋萎縮症の治療メカニズムを発見 (Mechanism for treating muscle wasting discovered)
2025-02-12 マックス・プランク研究所マックス・プランク心肺研究所の研究者たちは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の新たな治療メカニズムを発見しました。DMDは、ジストロフィン遺伝子の変異により筋肉の萎縮を引き起こす遺伝性疾...
有機化学・薬学 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療の新時代:世界初のエクソン44スキップ薬 『ブロギジルセン』が画期的なジストロフィン回復を実現
2025-01-10 国立精神・神経医療研究センター国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(東京都小平市、理事長:中込和幸、以下、NCNP)は、日本新薬株式会社(本社:京都市、社長:中井亨、以下、日本新薬)と共同研究を進めてきたア...
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける治療可能性の予測(Animal mode: prediction of therapeutic potential in Duchenne muscular dystrophy)
2023-07-10 ミュンヘン大学(LMU)◆Duchenne muscular dystrophy (DMD)は、筋肉の退化を引き起こす致命的なX連鎖疾患であり、DMDの多数の変異は、1つまたは複数のエクソンの欠失である。◆Eckhar...
細胞遺伝子工学 マウスの横隔膜にヒトiPS細胞から作った骨格筋幹細胞を移植する
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの呼吸筋治療に向けた横隔膜移植方法の確立2022-04-13 京都大学iPS細胞研究所ポイント ヒトiPS細胞から分化させた骨格筋幹細胞注1)をデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルマウスの横隔膜に移植することに...