医療・健康 「iPS細胞由来ナチュラルキラー細胞を用いた卵巣がん治療に関する治験」における第一症例目の移植実施について
卵巣がん患者さんにヒトiPS細胞由来ナチュラルキラー(NK)細胞の細胞移植を実施した。京都大学iPS細胞研究財団が提供するiPS細胞ストック注2)の細胞を用いた。治験は国立がん研究センター東病院にて継続中。
京都大学iPS細胞研究所
医療・健康 
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋収縮力低下のメカニズムの一端を解明
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者さん由来iPS細胞を用いて、ストア依存性Ca2+チャネルの一つであるOrai1-STIM1複合体が、DMDの病態の一つとされている骨格筋細胞へのカルシウム過剰流入を制御していることを見出しました。
細胞遺伝子工学 上下動撹拌培養装置を用いた流体制御により誘導した反転型脳オルガノイド
上下動撹拌型の培養装置を用いて、非定常的に3D浮遊培養を行いながら流体制御することによって、従来の化合物を使用せずに脳オルガノイドを誘導できることを明らかにしました。
有機化学・薬学 TMPRSS2とカテプシンBを標的とした新型コロナウイルスの感染阻害
新型コロナウイルス(SARS-CoV-2) 感染においてTMPRSS2とカテプシンBが重要な役割を担うことを見出しました。TMPRSS2阻害剤とカテプシンB阻害剤の組合せによりSARS-CoV-2感染効率が低下することを確認しました。
細胞遺伝子工学 高い増殖性を持つキラーT細胞クローンを作製 〜養子免疫療法への応用に期待〜
iPS細胞を経由して、高い増殖性を持つ細胞傷害性T細胞(キラーT細胞/CTL)クローンを作製する方法を開発した。
医療・健康 筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象とした ボスチニブ第1相試験のご報告
「筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象としたボスチニブ第1相試験」(iDReAM試験)を行い、ボスチニブの安全性と忍容性を評価し、探索的に有効性評価を行った。ALS患者さんのiPS細胞を用いて、2012年にALSの病態再現、2017年に薬剤スクリーニングのためのiMNシステムを開発し、慢性骨髄性白血病の治療薬であるボスチニブが強い抗ALS病態作用を有することを見出した。
細胞遺伝子工学 フッ素系エラストマー素材を用いた肝臓チップの開発と薬物代謝・毒性試験への応用
フッ素系エラストマー製マイクロ流体デバイスを用いた肝臓チップを作製可能であることを確認した。フッ素系エラストマー製肝臓チップを用いて、薬物収着の影響を最小限にした薬物代謝・毒性試験が可能であることを確認した。
細胞遺伝子工学 温度感受性センダイウイルスベクターを用いて ヒトES細胞/iPS細胞から骨格筋細胞を簡便に作製する技術開発
Myogenic Differentiation 1(Myod1)という転写因子を搭載した温度感受性センダイウイルスベクターを用いて、ヒトES細胞/iPS細胞から骨格筋細胞へ分化させる手法を確立した。
細胞遺伝子工学 腫瘍浸潤リンパ球由来iPS細胞から分化させた腫瘍傷害性マルチクローナルT細胞による治療の可能性
自己由来がんスフェロイドを用いることで、ヒト大腸がん由来の腫瘍浸潤リンパ球より腫瘍特異的T細胞を選択する方法を考案した。iPS細胞を用いてマルチクローナルな状態での腫瘍浸潤リンパ球の再生を実現した。再生に伴う腫瘍浸潤リンパ球の質的・機能的向上をin vitro(生体外)ならびにin vivo(生体内)モデルで確認した。
細胞遺伝子工学 ダウン症患者さん由来の神経細胞からのアミロイドβ分泌は抗酸化剤で抑止される
ダウン症患者さんの多能性幹細胞と、同質遺伝子を持つ健常コントロールを用い、N-アセチルシステインがアミロイドβ分泌を有意に抑制することを確認した。
細胞遺伝子工学 ヒトのiPS細胞から腱の細胞を作製する～アキレス腱断裂のラットに移植し、機能回復を確認～
腱のケガにおける新たな治療法の1つとして、iPS細胞を用いた細胞治療の開発。中胚葉の発生期におけるシグナル環境を再現することで、ヒトiPS細胞から腱細胞を分化誘導し、アキレス腱を断裂したラットに移植した。移植した腱細胞は生着し、さらにタンパク質を分泌して回復能力を高めること(パラクライン効果)によって、負傷した腱が早期に回復していることが、運動学的/生体力学的/組織学的に確かめられた。
細胞遺伝子工学 6型コラーゲンを補う細胞移植がウルリッヒ型先天性筋ジストロフィーモデルマウスの病態を改善する
ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD)のモデルマウスに、細胞移植により6型コラーゲンタンパク質を補うことで、筋肉をより太く成熟させることに成功した。6型コラーゲン遺伝子の変異はウルリッヒ型先天性筋ジストロフィーの原因となる。