細胞遺伝子工学 6型コラーゲンを補う細胞移植がウルリッヒ型先天性筋ジストロフィーモデルマウスの病態を改善する
ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD)のモデルマウスに、細胞移植により6型コラーゲンタンパク質を補うことで、筋肉をより太く成熟させることに成功した。6型コラーゲン遺伝子の変異はウルリッヒ型先天性筋ジストロフィーの原因となる。
京都大学iPS細胞研究所
細胞遺伝子工学 
医療・健康 加齢やサイトメガロウイルス感染が新型コロナウイルス反応性キラーT細胞に与える影響
高齢者では、新型コロナウイルスに反応するナイーブ型のキラーT細胞が少なく、老化したキラーT細胞が増えていることを明らかにした。
細胞遺伝子工学 体の左右非対称性はmRNAの分解から始まる
動物の体の左右非対称性を決定する仕組みにおいて、初期胚が生み出す体液の流れに応答して、体の左側だけでメッセンジャーRNA（mRNA）が分解されるメカニズムを解明した。
細胞遺伝子工学 ポリジメチルシロキサン製マイクロ流体デバイスを用いた肝臓チップの創薬応用
ポリジメチルシロキサン製マイクロ流体デバイスに対する薬物収着が、薬物のS+logD値と相関することを見出した。ポリジメチルシロキサン製マイクロ流体デバイスで培養した肝細胞が、ポリスチレン製プレートで培養したヒト肝細胞と同程度の機能を有していることを確認した。
細胞遺伝子工学 転写因子HAND1とHAND2の発現パターンと役割の解明
心臓の発生に重要な働きをする転写因子HAND1とHAND2がどのように発現しているか調べるために、これらの発現量に応じて発色するトリプルレポーターiPS細胞株を作製した。心筋細胞への分化誘導初期において、HAND1陽性細胞が心筋前駆細胞であることを示した。細胞表面のタンパク質CD105に対する抗体を用いて増殖能の高い心筋細胞を回収することに成功した。
有機化学・薬学 ヒトのiPS細胞から新生児レベルまで成熟した心筋細胞を作製する
約9000種類の化合物から、エストロゲン関連受容体γ（ERRγ）作動薬がヒトiPS細胞由来心筋細胞の成熟を促進することを発見し、ERRγ作動薬を用いると、T管構造を有する心筋細胞にまで成熟させることを見出した。
医療・健康 デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者由来iPS細胞を用いて、筋疲労に似た収縮力低下を培養細胞で再現することに成功
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）由来iPS細胞を用いてDMD患者さんに見られる筋疲労に似た収縮力低下を再現することに成功した。この収縮力低下を改善するような化合物を見出し、更により多くの化合物を評価する為のスクリーニング系の構築を行った。
医療・健康 iPS細胞×難病研究のマッチング事業を開始〜疾患研究者からの解析希望症例を募集
京都大学iPS細胞研究所（CiRA）臨床応用研究部門の齋藤潤研究室では、iPS細胞を用いた難病研究を促進するため、iPS細胞研究者と難病研究者をマッチングし、共同研究をサポートする事業を開始した。
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者由来iPS細胞を用いて、筋疲労に似た収縮力低下を培養細胞で再現する事に成功
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）由来iPS細胞を用いてDMD患者さんに見られる筋疲労に似た収縮力低下を再現することに成功した。この収縮力低下を改善するような化合物を見出し、更により多くの化合物を評価する為のスクリーニング系の構築を行った。
細胞遺伝子工学 iPS細胞×ゲノム編集 がん免疫療法のための”ステルスファイターT細胞”を作製する
iPS細胞にゲノム編集を施し、移植先の免疫細胞に攻撃されないT細胞を作製した。作製したT細胞にCAR遺伝子を導入し、腫瘍とヒトの免疫細胞を持つマウスモデルに移植して観察すると、T細胞がヒト免疫細胞の反応を避けながら腫瘍を小さくしている様子が観察された。
細胞遺伝子工学 骨格筋幹細胞を純化する方法を確立～筋肉の細胞移植治療の実現に向けて～
ヒトiPS細胞から骨格筋幹細胞へと分化誘導する際に有用な2つの新たなマーカーとしてCDH13およびFGFR4を見出した。
細胞遺伝子工学 世界中で樹立されたiPS細胞の数や疾患の種類が明らかに
2021-03-19 京都大学iPS細胞研究所,日本医療研究開発機構ポイント 日米欧の国際協力によりiPS細胞データベース情報を統合したウェブサイトについて論文として報告した。 世界中で樹立されたiPS細胞とES細胞について、その数や疾患の...