筋ジストロフィーモデルマウスにおけるヒトiPS細胞由来骨格筋幹細胞の移植効果を確認

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2020-07-03 京都大学iPS細胞研究所,日本医療研究開発機構

ポイント
  • 筋肉の高い再生能をもつ骨格筋幹細胞注1)をヒトiPS細胞から分化させることに成功した。
  • ヒトiPS細胞から分化させた骨格筋幹細胞をデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルマウスに移植したところ、筋張力注2)の改善がみられた。
要旨

趙明明研究員(京都大学CiRA臨床応用研究部門)、櫻井英俊准教授(京都大学CiRA同部門)らの研究グループは、ヒトiPS細胞から筋再生能のある骨格筋幹細胞を誘導する方法を確立しました。また、この細胞をデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルマウスに移植したところ、筋張力の改善効果があることがわかりました。これにより、将来の細胞移植療法の実現に貢献できると期待されます。

この研究成果は2020年7月3日午前1時(日本時間)に米国科学誌「Stem Cell Reports」でオンライン公開されます。

研究の背景

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、筋肉にあるジストロフィンというタンパク質が欠損することによって発症する進行性の重篤な筋疾患で、根本的な治療法は開発されていません。

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