細胞遺伝子工学 SOD1遺伝子変異を一塩基単位で修正 ―家族性ALSを対象にiPS細胞で塩基編集とプライム編集を最適化―
2026-10-09 京都大学iPS細胞研究所京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、理化学研究所、神戸大学、徳島大学などの研究グループは、家族性筋萎縮性側索硬化症（ALS）の原因となるSOD1遺伝子の変異を、ヒトiPS細胞で修正するゲノム編...
塩基編集
細胞遺伝子工学 
未分類 今週のTii生命科学トレンド―AI科学者から遺伝子編集、mRNA治療まで、生命科学は「発見」から「設計」へ
2026-10-02 Tii研究所はじめに今週のTii生命科学には、AI、遺伝子編集、mRNA、空間オミクス、再生医療、ワクチン、がん免疫など、生命科学の次の段階を示す研究が相次いで登場した。特に注目したいのは、単に病気の仕組みを解明する研...
細胞遺伝子工学 日本で発見されたALS（HMSN-P）に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などの研究グループは、遺伝性運動ニューロン疾患であるHMSN-Pの原因となるTFG遺伝子の一塩基変異を、アデニン塩基編集によって直接修正する治療法を開発した。...
未分類 今週のTii生命科学：最新記事から見るトレンド、AI・1細胞解析・ゲノム編集が生命科学を変える（2026年9月第4週）
2026-09-25 Tii研究所はじめに今週のTii生命科学には、AI創薬、ゲノム編集、1細胞解析、デジタルツイン、核酸医薬、マイクロバイオーム、細胞治療など、今後の生命科学を大きく変える可能性を持つ研究成果が相次いで登場した。66件の最...
細胞遺伝子工学 運動ニューロン疾患に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所HMSN-Pの原因となるTFG遺伝子のP285L変異を、DNAを切断せず一塩基単位で修正するアデニン塩基編集治療を開発した。研究では、患者由来iPS細胞で最適なABE8eを選定し、AAVベクター...
細胞遺伝子工学 DNA編集の副作用を抑える新しい塩基編集技術（Curing the Bystander Effect: A New Base Editing Tool Minimizes Unwanted Edits to DNA）
2026-03-18 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究チームは、DNA塩基編集における不要な「バイスタンダー編集」を抑制しつつ高効率を維持する新たなツール（ME-ABE）を開発した。従来の塩...