細胞遺伝子工学 ALSゲノム編集治療開発に向けた遺伝子改変マウスモデルを開発 ―ヒトSOD1遺伝子バリアントを単一コピーで導入した前臨床研究プラットフォーム―
2026-08-20 京都大学iPS細胞研究所家族性ALSの主要原因の一つであるSOD1遺伝子変異を対象に、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の研究グループが、ヒトSOD1遺伝子変異を単一コピーで持つ遺伝子改変マウスを開発した。CRISP...
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