FOXG1症候群に対する有望な遺伝子治療を示唆する研究結果(Study suggests promising gene therapy for FOXG1 syndrome)

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2024-06-12 バッファロー大学(UB)

ニューヨーク州立大学バッファロー校の研究者が開発したウイルス遺伝子治療が、FOXG1症候群を持つ乳児マウスの脳の異常を一部回復させました。この治療法は、アデノ随伴ウイルス9(AAV9)を用いてFOXG1遺伝子を導入するもので、生後1日のマウスに注射すると、言語、記憶、社会的相互作用に関連する脳の異常を救いました。研究成果はMolecular Therapy Methods & Clinical Development誌に6月5日に発表されました。治療は、脳の構造異常を逆転させ、ニューロン間の信号伝達速度や髄鞘形成の正常化にも効果がありました。この研究は、人間での臨床試験への進展を目指しています。

<関連情報>

出生後にAAV9-FOXG1を注入することで、FOXG1症候群モデルマウスにおける脳梁の無形成やその他の脳の欠損が回復した The postnatal injection of AAV9-FOXG1 rescues corpus callosum agenesis and other brain deficits in the mouse model of FOXG1 syndrome

Shin Jeon,Jaein Park,Shibi Likhite,…,Kathrin C. Meyer,Jae W. Lee
Molecular Therapy Methods & Clinical Development  Published:June 05, 2024
DOI:https://doi.org/10.1016/j.omtm.2024.101275

ABSTRACT

Heterozygous mutations in the FOXG1 gene manifest as FOXG1 syndrome, a severe neurodevelopmental disorder characterized by structural brain anomalies, including agenesis of the corpus callosum, hippocampal reduction, and myelination delays. Despite the well-defined genetic basis of FOXG1 syndrome, therapeutic interventions targeting the underlying cause of the disorder are nonexistent. In this study, we explore the therapeutic potential of adeno-associated virus 9 (AAV9) mediated delivery of the FOXG1 gene. Remarkably, intracerebroventricular injection of AAV9-FOXG1 to Foxg1 heterozygous mouse model at the postnatal stage rescues a wide range of brain pathologies. This includes the amelioration of corpus callosum deficiencies, the restoration of dentate gyrus morphology in the hippocampus, the normalization of oligodendrocyte lineage cell numbers, and the rectification of myelination anomalies. Our findings highlight the efficacy of AAV9-based gene therapy as a viable treatment strategy for FOXG1 syndrome and potentially other neurodevelopmental disorders with similar brain malformations, asserting its therapeutic relevance in postnatal stages.

Graphical abstract

FOXG1症候群に対する有望な遺伝子治療を示唆する研究結果(Study suggests promising gene therapy for FOXG1 syndrome)

 

医療・健康
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