FOXG1遺伝子治療薬が臨床試験承認(UB researchers’ FOXG1 drug cleared for clinical trials)

米国バッファロー大学は、希少神経発達疾患「FOXG1症候群」を対象とする新薬候補が臨床試験開始の承認を得たと発表した。FOXG1遺伝子の異常は重度の発達遅延やてんかんなどを引き起こす。本研究では遺伝子機能の回復を目指す治療法を開発し、前臨床段階で有効性と安全性を確認。今回の承認により初のヒト試験に進む。研究チームは、根本治療の可能性を探る重要な一歩であり、他の遺伝性神経疾患への応用も期待できるとしている