デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬(NS-065/NCNP-01)の医師主導による早期探索的臨床試験結果

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2018-04-19 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(NCNP),国立研研究開発法人 日本医療研究開発機構(AMED)

国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(東京都小平市 理事長:水澤英洋、以下、NCNP)は、日本新薬株式会社(本社:京都市、社長:前川重信、以下 日本新薬)と開発を進めるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬(NS-065/NCNP-01)の医師主導早期探索的臨床試験(以下、本試験)の結果が、日本時間2018年4月19日(木)午前3時(報道解禁日時:米国東部夏時間4月18日午後2時)に、Science Translational Medicine誌へ掲載されました。

NS-065/NCNP-01はNCNPと日本新薬の共同研究を通して創製されたエクソン・スキップ作用を有する核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン53スキップに応答する遺伝子変異を有するDMD患者に対する治療薬として期待されています。

本試験(UMIN:000010964、ClinicalTrials.gov:NCT02081625として登録)はNS-065/NCNP-01をヒトに対して初めて投与した臨床試験であり、10例のDMD患者を低用量(体重1kgあたり1.25mgの投与量)群に3例、中用量(同、5mg)群に3例、及び高用量(同、20mg)群に4例ずつ割り当て、NS-065/NCNP-01を週1回12週間にわたって静脈内投与する非盲検非対照試験として実施されました。本試験への患者募集は神経筋疾患患者登録システム(Remudy)も活用する形で行われました。主要評価項目は安全性、副次評価項目は薬物動態、ジストロフィン発現等の有効性と設定されました。主な組入れ基準はジストロフィン遺伝子にエクソン53スキップの適用となる変異を有すること、5歳以上18歳未満で原則として歩行不能であること等が設定されました。ジストロフィン発現については、投与期間の前後で筋生検を行い評価しました。

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