新たな遺伝子治療が希少遺伝疾患を持つティーンに劇的な改善をもたらす(New gene therapy is life changing for teenage patient)

UCLとロンドンのGreat Ormond Street病院(GOSH)の研究チームは、致死性の免疫不全症「p47型慢性肉芽腫症(p47 CGD)」に対し、世界初となる遺伝子治療を実施し成功した。19歳のレミさんは生涯感染症や炎症に苦しみ、ドナー移植も適さなかったが、2024年に自らの骨髄幹細胞へ正しい遺伝子をウイルスベクターで導入する治療を受け、免疫機能が回復。現在は大学進学を控えるまでに改善した。本治療は研究・製造・臨床投与を一体施設内で完結させた点が革新的で、治療の迅速化と患者へのアクセス向上を実現。今後さらに5人の患者に適用予定であり、UCL Technology Fundの支援を受けて開発が進められている。今回の成果は希少疾患治療の新たな道を開き、遺伝子治療の実用化を加速させる重要な一歩とされる。