有機化学・薬学 核酸アプタマーを用いた軟骨無形成症治療薬の開発
軟骨無形成症（ACH）のモデルマウスを用いた薬理試験において、抗FGF2アプタマー（RBM-007）が低身長改善効果を示すことを発見し、その作用機序を明らかにした。
有機化学・薬学
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有機化学・薬学 「 ヘテロ核酸医薬による遺伝子発現制御メカニズムを解明 」～より有効な核酸医薬のデザインが可能に～
HDO核酸に結合する複数のタンパク質を同定し、HDOの活性制御に関わっていることを明らかにした。
有機化学・薬学 創薬に向けた膜受容体GPCRに対する汎用的な活性制御分子の創製法を開発
創薬標的として重要でありながら、活性制御分子の取得が極めて困難である膜受容体GPCRに対して、核酸抗体「RNAアプタマー」を活用した汎用的な活性制御分子創製法を開発した。GPCRの内在性リガンド結合状態に依存して受容体の活性を制御するユニークな新規核酸分子の創製に成功した。
医療・健康 難治性乳がん・膵がんに有効な革新的核酸医薬候補の開発に成功
乳がん、膵がんで発現が亢進している転写因子であるPRDM14遺伝子を標的とした配列特異性の高いキメラ型siRNAと核酸を病変に送達するY-shaped block co-polymer (YBC) からなる核酸医薬候補を開発した。
有機化学・薬学 新型コロナウイルスの超高感度・世界最速検出技術を開発
新型コロナウイルス（ＳＡＲＳ－ＣｏＶ－２）由来のウイルスＲＮＡを「１分子」レベルで識別して５分以内に検出する革新的技術の開発に成功した。
医療・健康 遺伝性脳小血管病CADASILに対する新薬 医師主導治験開始へ
ペプチドホルモンであるアドレノメデュリン（AM）投与による遺伝性脳小血管病CADASILに対する有効性評価を主目的とした医師主導治験を2021年秋頃より開始することとした。AMは、CADASILにおいて、血管新生・抗炎症・大脳白質再生作用を期待できる革新的治療薬であると期待されている。
医療・健康 ジスキネジア新治療法の発見～副作用を減らす併用薬から新しい創薬標的へ～
統合失調症治療薬の長期使用で起こる口唇ジスキネジアという副作用が、解熱鎮痛薬であるアセトアミノフェンの併用によって抑えられることをヒト副作用データベースと診療報酬請求記録（レセプト）の臨床ビッグデータ解析を用いて発見した。
有機化学・薬学 スパコンを用いた長時間MDシミュレーションが解き明かす変異型EGFRタンパク質の構造と治療薬感受性
EGFR-L747P変異について、EGFRチロシンキナーゼの活性化機構や薬剤感受性を高精度コンピュータによるマイクロ秒タイムスケールの長時間分子動力学シミュレーションにより、EGFR-L747Pが常に活性化構造をとっていることが明らかとなった。不活性化構造に結合するタイプの阻害薬に抵抗性を示す理由を説明することができ、実験的検討からEGFR-L747P変異選択的に阻害活性を示す化合物を発見した。
有機化学・薬学 副甲状腺ホルモンが骨量を増加するメカニズムを解明！ ～SLPIという骨形成と骨吸収のバランサーの発見～
副甲状腺ホルモン（PTH）による骨量増加のメカニズムを明らかにした。
有機化学・薬学 RNAウイルスの感染を阻害する既存薬の同定
ヒトiPS細胞とRNAウイルスの一種センダイウイルスを用いて感染症モデルを構築し、抗RNAウイルス活性を呈する既存薬のスクリーニングを行った。選抜された化合物について、Huh7細胞におけるエボラウイルス、Vero E6細胞における新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）に対する抗ウイルス効果を評価した。
医療・健康 パーキンソン病モデルへのペランパネルの有効性～パーキンソン病の進行抑制治療への期待～
αシヌクレインフィブリルを投与した培養細胞とマウスを用いた実験により、抗てんかん薬の一種である「ペランパネル」が、αシヌクレインの伝播を抑制することを発見した。ペランパネルは既に臨床で使用されている薬剤であるため、パーキンソン病の病状進行を抑える薬としても迅速な応用が期待される。
有機化学・薬学 ネコ由来のエリスロポエチンを用いた腎性貧血治療薬を開発
遺伝子組み換えニワトリ作製技術を用いて、ネコ由来のたんぱく質を利用した腎性貧血治療薬の製造に成功した。開発した治療薬は薬効時間が長く、副作用も少ないことから、貧血の初期症状段階から継続して投与が可能となり、ネコと飼い主への負担軽減とＱＯＬ向上が期待される。