医療・健康 筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象とした ボスチニブ第1相試験のご報告
「筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象としたボスチニブ第1相試験」(iDReAM試験)を行い、ボスチニブの安全性と忍容性を評価し、探索的に有効性評価を行った。ALS患者さんのiPS細胞を用いて、2012年にALSの病態再現、2017年に薬剤スクリーニングのためのiMNシステムを開発し、慢性骨髄性白血病の治療薬であるボスチニブが強い抗ALS病態作用を有することを見出した。
医療・健康 
細胞遺伝子工学 細胞外小胞が細胞の分化を同調させる現象の発見
近接する細胞同士が、それぞれの分化段階や細胞形質を同調させている現象(細胞形質同調)を新たに発見し、それが細胞外小胞1)によって担われていることを解明した。細胞形質同調にはmiR-132というマイクロRNA2)が関わっていることを見出し、miR-132を含んだ人工のナノ粒子を作製してマウスの胚に添加したところ、心筋細胞への分化が促進されることを確認した。
医療・健康 国際バイオバンク連携によるヒト疾患リスク遺伝子アトラスを構築
バイオバンク・ジャパン18万人のゲノムデータを基に過去最大220の健康・医療データ(多因子疾患・希少疾患・バイオマーカー・服薬データ)に対する網羅的ゲノムワイド関連解析(GWAS)を実施。国際バイオバンク連携によりイギリス・フィンランドのバイオバンクと計63万人のメタアナリシスを実施し、5,000以上の新規遺伝的リスク関連領域を発見。GWAS結果を公開するデータベースPheWeb.jpを構築し、データシェアリングを推進。
有機化学・薬学 糖尿病治療薬:SGLT2阻害薬の腎保護における新知見を大規模リアルワールドデータにて証明
SGLT2(Sodium/glucose cotransporter 2)阻害薬の腎保護効果について、慢性腎臓病患者包括的縦断データベース(J-CKD-DB-Ex)を活用し、リアルワールドデータ解析による新たなエビデンス構築を行った。
医療・健康 ドーパミン異常と学習・記憶の関係を表す計算モデルの開発に成功
ドーパミンの情報伝達におけるアクセルとブレーキのバランスの崩れが、学習・記憶に異常をもたらすことを計算モデルを用いて示した。
有機化学・薬学 ダチョウ抗体を担持させた不織布マスクを用いて 口鼻からの新型コロナウイルスの可視化に成功
ダチョウ抗体を担持した口元フィルター入りの不織布マスク(以下「ダチョウ抗体担持マスク」という。)を用いることにより、呼気からのSARS-CoV-2(新型コロナウイルス)の可視化が、蛍光抗体法で肉眼でも可能であることを見いだした。
細胞遺伝子工学 カイコ遺伝子発現データの拡張・公開～ 昆虫活用技術開発やデータ駆動型研究促進に期待～
シルクタンパク質産生に重要な時期のカイコ幼虫においてどのような遺伝子が生体内のどこでどの程度働いているか(網羅的遺伝子発現)がわかるデータを作成・公開した。
細胞遺伝子工学 バイオバンク横断検索システム第3版の公開～疾患特異的臨床情報の追加、データの拡充～
わが国の主要なバイオバンクが保有する試料・情報を一括で検索できるバイオバンク横断検索システムをバージョンアップし、新たな検索項目として、疾患特異的臨床情報を追加し第3版を公開した。各バイオバンクが保管する試料・情報の対象を拡大し、総計約47万人からの約103万検体、約23万件の情報が一度に検索可能な世界最大のシステムになった。
生物化学工学 胃酸を分泌するタンパク質を改造!?～輸送するイオンの数を人工的に変えることに成功～
胃酸の分泌を担う膜タンパク質である「胃プロトンポンプ」を人工的に改変することで、輸送するイオンの個数を変化させることに成功した。この成果によって、膜タンパク質が行うイオン認識機構の一端が明らかになった。
細胞遺伝子工学 マイクロRNAにおける2種類の化学修飾の直接同時検出に成功
1分子量子シークエンサーを用いて、転移性大腸がんなどの難治性消化器がんのマーカーであるマイクロRNAで2種類の化学修飾を直接同時検出することに成功した。
生物化学工学 植物で受精卵を活性化する機構の進化的起源を解明～雌雄の因子が出会って成長をスタートさせる～
植物において受精卵の発生を開始させる機構の進化的起源を解明した。コケ植物苔類のゼニゴケでは、卵細胞にあるKNOXという転写因子(遺伝子の発現を調節するタンパク質)が、精子由来のBELLという転写因子に助けられて核に移行し、受精卵の分裂を引き起こすことを突き止めた。
医療・健康 がん遺伝子パネル検査データの研究開発利活用が開始
がんゲノム情報管理センター(C-CAT)が、がんゲノム医療で行われたがん遺伝子パネル検査の情報を研究・開発に利活用いただくための「利活用検索ポータル」の運用を開始した。厳正な審査の下、医療機関、学術機関、企業等の幅広い研究者が、C-CATの「利活用検索ポータル」に集積された遺伝子変化や診断・治療効果等の臨床経過に関する情報を研究開発に活用できる。