細胞遺伝子工学 ヒトを対象としたゲノム編集の利用に関する調査研究
2023-09-27 京都大学iPS細胞研究所1. 要旨 藤田みさお教授(CiRA上廣倫理研究部門、京都大学高等研究院ヒト生物学高等研究拠点)、澤井努准教授(広島大学大学院、京都大学高等研究院ヒト生物学高等研究拠点 連携研究者)、赤塚京子特...
京都大学iPS細胞研究所
細胞遺伝子工学 
細胞遺伝子工学 rtTA遺伝子の発現はTet-Onシステムによる遺伝子発現の効率を高める～iPS細胞から筋細胞への分化誘導の不均一性を改善～
2023-09-20 京都大学iPS細胞研究所ポイント テトラサイクリン応答型制御システム (Tet-Onシステム) 注1)を応用した従来のMyoD遺伝子強制発現法注2)では、細胞ごとの遺伝子発現が均一ではなく、ヒトiPS細胞から筋細胞への...
細胞遺伝子工学 指定難病の疾患特異的iPS細胞リソースを構築～希少難病の病態解明や治療法開発に役立つ疾患iPS細胞を多数作製～
2023-09-13 京都大学iPS細胞研究所ポイント 大規模なiPS細胞樹立パイプラインを構築した。 指定難病注1)を持つ259人の患者さんから1,532のiPS細胞株の樹立に成功した。 樹立されたiPS細胞株は理化学研究所バイオリソース...
細胞遺伝子工学 疾患特異的iPS細胞を用いて遺伝性間質性肺炎の治療薬の候補化合物を発見～遺伝性間質性肺炎の治療薬スクリーニング法の開発に成功～
2023-09-13 京都大学iPS細胞研究所1. 概要京都大学大学院 医学研究科 形態形成機構学 萩原正敏 教授、細川元靖 助教(現 愛媛大学大学院医学系研究科)、呼吸器疾患創薬講座 三河隆太 特定助教、呼吸器内科学 平井豊博 教授、iP...
細胞遺伝子工学 DMD患者さん由来iPS細胞で複数のエクソンスキッピングを誘導するデュアルCRISPR-Cas3システムの開発
2023-08-25 京都大学iPS細胞研究所ポイント デュアルCRISPR-Cas3システムにより、複数のエクソンを含む数百kbのゲノムDNA欠失を誘導することができる。 複数のエクソンを一度に取り除くことで、さまざまなDMD患者さん由来...
細胞遺伝子工学 細胞間接着機能の低下は、ヒト多能性幹細胞における原腸陥入に類似した分化パターンの消失と始原生殖細胞様細胞への分化促進を引き起こす
2023-08-09 京都大学iPS細胞研究所ポイント TJP1の発現抑制は、多能性幹細胞のBMP4に対する反応性を亢進させ、原腸陥入に類似した分化パターン形成を消失させる TJP1の発現抑制による多能性幹細胞のBMP4反応性の亢進は、細胞...
細胞遺伝子工学 ヒトiPS細胞分化モデルを用いた膵内胚葉分化におけるHHEXの役割の解明
2023-06-09 京都大学iPS細胞研究所ポイント ヒトiPS細胞の分化誘導モデルを用いて、膵臓の前駆細胞である膵内胚葉の主要なマーカー遺伝子NKX6.1の発現を制御する因子を探索し、候補遺伝子HHEXを同定した。 HHEXは、NKX6...
細胞遺伝子工学 iPS細胞由来の間葉系幹細胞から高品質な軟骨を作製
2023-06-08 京都大学iPS細胞研究所ポイント 様々な細胞による軟骨修復は行われているが、長期間効果のある治療法は存在していない。 iPS細胞由来の間葉系幹細胞から関節軟骨修復に適した軟骨スフェロイドを作製する方法を確立した。 バイ...
医療・健康 免疫応答は高齢者と成人でどう違う?T細胞に着目して解析
2023-05-23 京都大学iPS細胞研究所iPS細胞研究所(CiRA)では、iPS細胞をはじめ、さまざまな生命科学の研究をしています。今回紹介するのは、免疫に関する基礎的な研究成果についてです。免疫とは、外から入ってくる有害なもの(ウイ...
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する細胞治療研究の非臨床試験に向けた免疫不全DMDモデルラットの確立
2023-04-24 京都大学iPS細胞研究所ポイント 免疫不全デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)モデルラットを作製した。 従来のDMDモデルマウスよりDMD患者さんに近い重篤な症状を示す。 ヒト不死化筋芽細胞株をDMDモデルラットの...
細胞遺伝子工学 mRNAスイッチを用いた哺乳類細胞内コンピューティングの基盤構築
2023-04-20 京都大学iPS細胞研究所ポイント Casタンパク質注1)をRNA-タンパク質相互作用を生み出す分子パーツとみなすことによって、利用可能なmRNAスイッチ注2)の種類を大幅に拡張した。 ゲノム編集技術のために利用されてい...
有機化学・薬学 COVID-19治療薬開発のためのオートファジー関連化合物スクリーニング
2023-03-24 京都大学iPS細胞研究所ポイント ヒト気道オルガノイド注1)を用いたオートファジー注2)関連化合物スクリーニングの結果、シクロヘキシミドとタプシガルギンが新型コロナウイルス(SARS-CoV-2)注3)に対して強い抗ウ...