細胞遺伝子工学 個別化遺伝子治療が重度てんかん患者の歩行を改善（Personalized Gene Therapy Helps Teen with Rare Form of Severe Epilepsy Walk Independently）
2026-07-21 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）カリフォルニア大学サンディエゴ校（UC San Diego）を中心とする研究チームは、極めてまれな重症てんかんを患う10代患者に対し、患者固有の遺伝子変異に合わせて設計した個...
核酸医薬
細胞遺伝子工学 
医療・健康 凝集するタンパク質をほどくRNA分子の開発に成功―シヌクレイノパチーの進行抑制につながる新しい治療戦略―
2026-07-16 京都大学京都大学を中心とする国際共同研究グループは、レビー小体型認知症やパーキンソン病などのシヌクレイノパチーの原因となるα-シヌクレイン（αSyn）タンパク質の異常凝集を抑制・分解できるRNAアプタマーの開発に成功し...
有機化学・薬学 DNAをより簡便かつ高速に合成する新手法－RNAにも応用可能で、医療・創薬・生命科学を支える技術－
20206-06-23 徳島大学徳島大学と徳島文理大学の共同研究グループは、DNAやRNAなどのオリゴヌクレオチドを従来より簡便かつ高速に合成できる新しい化学合成法を開発した。現在主流のホスホロアミダイト法では、反応性が高い三価リン［P(I...
有機化学・薬学 中枢神経で高効率に作用する新規核酸医薬を開発～リポタンパク質利用型デリバリーにより脳・脊髄で高い効果を発揮～
2025-12-23 東京科学大学東京科学大学 核酸・ペプチド創薬治療研究センターの研究グループは、脳や脊髄で高い有効性と安全性を両立する新規核酸医薬「Chol-HDO」を開発した。安全性に優れるPMOに、ヘテロ二本鎖核酸(HDO)構造とコ...
医療・健康 マイクロRNA-33の阻害は筋ジストロフィーを改善させる～核酸医薬による治療応用～
2025-08-04 京都大学京都大学の堀江准教授らは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのモデルマウス(mdxマウス)を用いて、miRNA‑33が骨格筋の再生に重要な役割を果たし、その阻害が病態を改善することを明らかにしました。miR-33を...
医療・健康 デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する 新規核酸医薬技術を開発～核内送達を高めた二本鎖型核酸で治療効果の向上を実証～
2025-05-22 東京科学大学東京科学大学と大阪大学の研究グループは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する新たな核酸医薬「HDSSO(ヘテロ二本鎖核酸SSO)」を開発しました。これは核内送達効率を高め、エクソンスキッピング活...
生物工学一般 疾患原因・創薬標的となるゲノム変異のカタログを構築する新規情報解析基盤を開発～世界最大規模の公共データレポジトリを活用～
2025-01-09 国立がん研究センター発表のポイント 疾患原因・創薬標的として注目される「スプライスサイト生成変異」を、シークエンスデータから効率的に同定する新規情報解析手法を開発しました。 公共シークエンスデータレポジトリに格納されて...
有機化学・薬学 多機能キメラ核酸によるデングウイルス増殖抑制～将来の感染症医薬開発へ幅広い応用の可能性～
2024-12-25 東京大学医科学研究所発表のポイント デングウイルス(略称DENV)は、デング熱を引き起こすウイルスです。蚊を介して人から人へ感染する蚊媒介性ウイルスとして知られ、有効な予防薬、治療薬は未だありません。重症化するとデング...
有機化学・薬学 糖尿病性末梢神経障害におけるノンコーディングRNA MALAT1の役割～ヘテロ核酸による糖尿病合併症の新たな治療法開発へ期待～
2022-05-23 東京医科歯科大学,日本医療研究開発機構ポイント 研究グループが開発した新たな核酸医薬「DNA/RNA ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」の全身投与によって後根神経節(DRG)内にある感覚神経細胞の遺伝子の効率的な制御に成功し...
有機化学・薬学 RAS遺伝子変異による発がんに関わる新たなメカニズムとその弱点を発見し核酸医薬による新規治療を提唱
多くのがんの発がんに関連している代表的ながん遺伝子でありながら、いまだ有効な治療薬が一部の変異のみに限られているRAS遺伝子変異について、発がんに関わる新たなメカニズムとその弱点を発見しました。また、このメカニズムに作用しがん細胞のみを攻撃する核酸医薬を新たにデザインし、治療応用が期待されることを実験で確認しました。
有機化学・薬学 「リンパ球制御を可能としたヘテロ核酸の開発」～多発性硬化症など自己免疫疾患の治療に大きな進歩～
独自に開発した核酸医薬である「DNA/RNAヘテロ2本鎖核酸(HDO)」により、従来の核酸医薬では効率的な遺伝子制御が困難であったリンパ球の内在性遺伝子の制御を、ビタミンEを結合したヘテロ核酸(Toc(VE)-HDO)を用いることにより可能としました。多発性硬化症モデルである実験的自己免疫性脳脊髄炎(EAE)マウスやマウス移植片対宿主病(GVHD)モデルにおいて、α4β1インテグリン(VLA-4)を標的としたヘテロ核酸(Toc(VE)-HDO)の投与により表現型の改善を認めました。また、従来のアンチセンス核酸と比較して、ヘテロ核酸はリンパ球への多様な送達メカニズムを有する特徴がわかりました。
医療・健康 難治性乳がん・膵がんに有効な革新的核酸医薬候補の開発に成功
乳がん、膵がんで発現が亢進している転写因子であるPRDM14遺伝子を標的とした配列特異性の高いキメラ型siRNAと核酸を病変に送達するY-shaped block co-polymer (YBC) からなる核酸医薬候補を開発した。