有機化学・薬学 心筋・骨格筋で高い遺伝子発現抑制効果を実現する 核酸医薬技術を開発 －コレステロール結合ヘテロ二本鎖核酸により、 従来法を上回る効果と血小板減少の軽減を実現－
2026-11-12 東京科学大学東京科学大学と東京大学の研究グループは、心筋や骨格筋に効率よく薬剤を届け、標的遺伝子の発現を強力に抑制する新しい核酸医薬技術を開発した。開発したのは、コレステロール結合ヘテロ二本鎖核酸（Chol-HDO）で...
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未分類 今週のTii生命科学：最新記事から見るトレンド、AI・1細胞解析・ゲノム編集が生命科学を変える（2026年9月第4週）
2026-09-25 Tii研究所はじめに今週のTii生命科学には、AI創薬、ゲノム編集、1細胞解析、デジタルツイン、核酸医薬、マイクロバイオーム、細胞治療など、今後の生命科学を大きく変える可能性を持つ研究成果が相次いで登場した。66件の最...
医療・健康 アレキサンダー病を治療する初の薬、FDAが承認――UW-Madisonで30年にわたる研究（First drug to treat Alexander disease approved by the FDA after three decades of research at UW-Madison）
2026-09-18 ウィスコンシン大学マディソン校（UW-Madison）米国ウィスコンシン大学マディソン校（UW–Madison）などの研究成果を基盤として、希少な神経変性疾患である**アレキサンダー病（Alexander diseas...
細胞遺伝子工学 個別化遺伝子治療が重度てんかん患者の歩行を改善（Personalized Gene Therapy Helps Teen with Rare Form of Severe Epilepsy Walk Independently）
2026-07-21 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）カリフォルニア大学サンディエゴ校（UC San Diego）を中心とする研究チームは、極めてまれな重症てんかんを患う10代患者に対し、患者固有の遺伝子変異に合わせて設計した個...
医療・健康 凝集するタンパク質をほどくRNA分子の開発に成功―シヌクレイノパチーの進行抑制につながる新しい治療戦略―
2026-07-16 京都大学京都大学を中心とする国際共同研究グループは、レビー小体型認知症やパーキンソン病などのシヌクレイノパチーの原因となるα-シヌクレイン（αSyn）タンパク質の異常凝集を抑制・分解できるRNAアプタマーの開発に成功し...
有機化学・薬学 DNAをより簡便かつ高速に合成する新手法－RNAにも応用可能で、医療・創薬・生命科学を支える技術－
20206-06-23 徳島大学徳島大学と徳島文理大学の共同研究グループは、DNAやRNAなどのオリゴヌクレオチドを従来より簡便かつ高速に合成できる新しい化学合成法を開発した。現在主流のホスホロアミダイト法では、反応性が高い三価リン［P(I...
有機化学・薬学 中枢神経で高効率に作用する新規核酸医薬を開発～リポタンパク質利用型デリバリーにより脳・脊髄で高い効果を発揮～
2025-12-23 東京科学大学東京科学大学 核酸・ペプチド創薬治療研究センターの研究グループは、脳や脊髄で高い有効性と安全性を両立する新規核酸医薬「Chol-HDO」を開発した。安全性に優れるPMOに、ヘテロ二本鎖核酸(HDO)構造とコ...
医療・健康 マイクロRNA-33の阻害は筋ジストロフィーを改善させる～核酸医薬による治療応用～
2025-08-04 京都大学京都大学の堀江准教授らは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのモデルマウス(mdxマウス)を用いて、miRNA‑33が骨格筋の再生に重要な役割を果たし、その阻害が病態を改善することを明らかにしました。miR-33を...
医療・健康 デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する 新規核酸医薬技術を開発～核内送達を高めた二本鎖型核酸で治療効果の向上を実証～
2025-05-22 東京科学大学東京科学大学と大阪大学の研究グループは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する新たな核酸医薬「HDSSO(ヘテロ二本鎖核酸SSO)」を開発しました。これは核内送達効率を高め、エクソンスキッピング活...
生物工学一般 疾患原因・創薬標的となるゲノム変異のカタログを構築する新規情報解析基盤を開発～世界最大規模の公共データレポジトリを活用～
2025-01-09 国立がん研究センター発表のポイント 疾患原因・創薬標的として注目される「スプライスサイト生成変異」を、シークエンスデータから効率的に同定する新規情報解析手法を開発しました。 公共シークエンスデータレポジトリに格納されて...
有機化学・薬学 多機能キメラ核酸によるデングウイルス増殖抑制～将来の感染症医薬開発へ幅広い応用の可能性～
2024-12-25 東京大学医科学研究所発表のポイント デングウイルス(略称DENV)は、デング熱を引き起こすウイルスです。蚊を介して人から人へ感染する蚊媒介性ウイルスとして知られ、有効な予防薬、治療薬は未だありません。重症化するとデング...
有機化学・薬学 糖尿病性末梢神経障害におけるノンコーディングRNA MALAT1の役割～ヘテロ核酸による糖尿病合併症の新たな治療法開発へ期待～
2022-05-23 東京医科歯科大学,日本医療研究開発機構ポイント 研究グループが開発した新たな核酸医薬「DNA/RNA ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」の全身投与によって後根神経節(DRG)内にある感覚神経細胞の遺伝子の効率的な制御に成功し...