2026-01-07 国立成育医療研究センター
国立成育医療研究センターの研究グループは、ランゲルハンス細胞組織球症(LCH)に続発する神経変性疾患(LCH-ND)に対し、中枢神経移行性の高いMAPK阻害薬併用療法が有効であることを示した。LCH-NDは進行性で、従来は一度生じた神経障害の改善は困難とされてきた。本研究では、小児患者において従来のベムラフェニブ治療中にLCH-NDを発症した後、ダブラフェニブとトラメチニブの併用療法へ切り替えたところ、頭部MRI所見および歩行障害などの臨床症状に明確な改善が認められた。両薬剤は中枢神経への移行性が高いことが特徴であり、本症例はLCH-NDに対する治療選択としてDab+Tra併用が有望である可能性を示唆する。成果は小児血液・腫瘍学の国際誌Pediatric Blood and Cancerに掲載された。
<関連情報>
- https://www.ncchd.go.jp/press/2026/0107.html
- https://www.ncchd.go.jp/press/assets/0107.pdf
- https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/1545-5017.70034
ランゲルハンス細胞組織球症関連神経変性疾患に対するダブラフェニブとトラメチニブの併用療法
Combination Therapy With Dabrafenib and Trametinib for Langerhans Cell Histiocytosis-Associated Neurodegenerative Disease
Itaru Hayakawa, Kenichi Sakamoto, Nobuaki Tsuiki, Shiho Yasue, Yoshihiro Gocho, Tomoyuki Utano, Ko Kudo, Yoshiyuki Tsutsumi, Yoko Shioda
Pediatric Blood & Cancer Published: 22 December 2025
DOI:https://doi.org/10.1002/1545-5017.70034
