細胞遺伝子工学 遺伝性稀少疾患NGLY1欠損症の遺伝子治療法の可能性
Ngly1遺伝子を欠損させたNgly1-KOラットの脳室内にヒトのNGLY1遺伝子を導入することで、運動機能が劇的に改善することを明らかにした。
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医療・健康
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