細胞遺伝子工学 日本で発見されたALS（HMSN-P）に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などの研究グループは、遺伝性運動ニューロン疾患であるHMSN-Pの原因となるTFG遺伝子の一塩基変異を、アデニン塩基編集によって直接修正する治療法を開発した。...
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生物化学工学 ALSのミトコンドリア機能改善に新知見 ―ALS患者由来iPS細胞などでMA-5による病態改善効果を確認―
2026-09-24 東北大学東北大学などの研究グループは、ミトコンドリア機能を高める低分子化合物「Mitochonic acid 5（MA-5）」が、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の病態を改善する可能性を明らかにした。SOD1変異型ALSモ...
細胞遺伝子工学 運動ニューロン疾患に対する塩基編集治療の可能性を実証 ―患者さん由来神経筋オルガノイドとマウスで効果―
2026-09-18 京都大学iPS細胞研究所HMSN-Pの原因となるTFG遺伝子のP285L変異を、DNAを切断せず一塩基単位で修正するアデニン塩基編集治療を開発した。研究では、患者由来iPS細胞で最適なABE8eを選定し、AAVベクター...
細胞遺伝子工学 血球系細胞や間質細胞を含む「骨髄オルガノイド」を作製 さらに、胸腺の働きを再現するヒト由来骨髄間質細胞『iBOSS』を確立 ～従来のマウス細胞に代わる基盤として細胞治療・創薬への応用に期待～
2026-09-02 国立成育医療研究センターヒトiPS細胞から、血球系・血管系・間質細胞を含む立体的な「骨髄オルガノイド（iBMO）」を作製し、さらに免疫細胞の分化を支えるヒト由来骨髄間質細胞「iBOSS」を樹立した研究です。単一細胞RN...
医療・健康 ヒトiPS細胞由来の網膜神経節細胞シートの作製技術を開発 ―緑内障による視神経障害に対する新たな細胞移植戦略に道筋―
2026-08-21 東北大学緑内障で失われる網膜神経節細胞（RGC）の再生を目指し、東北大学の研究グループが、ヒトiPS細胞由来RGCを移植可能な「細胞シート」として構築する技術を開発した。生体適合性を持つポリカプロラクトン（PCL）ナノ...
医療・健康 骨髄不全・血液がんの新たな原因遺伝子を提唱―患者iPSで病態再現、遺伝子編集で改善―
2026-08-07 京都大学京都大学などの研究グループは、SLF2およびSMC5遺伝子の生まれつきの異常が、遺伝性骨髄不全症および骨髄異形成症候群（MDS）の新たな原因であることを明らかにした。患者の臨床解析では、これらの遺伝子異常を持つ...
医療・健康 ヒト胚モデル研究のガバナンスを考える ―日本の新指針と国際ガイドラインの比較から―
2026-08-05 京都大学iPS細胞研究所京都大学高等研究院ASHBiとiPS細胞研究所（CiRA）の研究グループは、ヒト胚モデル（SCBEMs）研究に関する2026年施行の日本の新指針と、2025年改訂の国際幹細胞学会（ISSCR）ガ...
細胞遺伝子工学 ヒトの腸の免疫センサーはマウスと違う仕組みと判明 腸管オルガノイド「ミニ腸」を用いてヒト腸管タフト細胞モデルを開発～マウス細胞に代わり細胞治療・創薬への応用に期待～
2026-08-04 成育医療研究センター国立成育医療研究センターの研究グループは、ヒトES細胞・iPS細胞から作製した多細胞型機能性腸管オルガノイド（ミニ腸）を用い、世界で初めてヒト腸管タフト細胞を安定して誘導・解析できるモデルを構築した...
医療・健康 リソソーム異常が希少眼疾患の原因―iPS細胞で病態を解明、治療候補を発見―
2026-07-24 京都大学京都大学、大阪医科薬科大学、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、理化学研究所などの共同研究グループは、希少な遺伝性網膜疾患「Malattia Leventinese（MAL）」の発症機構を患者由来iPS細胞で...
医療・健康 “圧力で鍛える”次世代のiPS人工心筋製造法 －ヒトiPS細胞由来心筋組織の成熟過程を効率化する新技術－
2026-07-24 理化学研究所,京都大学,東京大学,関西医科大学理化学研究所、京都大学、東京大学、関西医科大学などの共同研究グループは、ヒトiPS細胞由来の三次元人工心筋組織（ECT）に対し、「高圧・短時間・間欠的」な圧力刺激を加える独...
生物化学工学 1細胞の全たんぱく質発現パターンを分子感度で解析することに成功 ～従来法のわずか数十分の一の細胞数で、分化過程の全体像が明らかに～
2026-07-08 東京大学東京大学、京都大学、大阪大学の共同研究グループは、1細胞に含まれる全タンパク質（プロテオーム）の発現パターンを1分子感度で解析できる世界初の「Single-cell PAGE-PISA法」を開発した。従来のゲル...
医療・健康 血液遺伝子発現データからALS識別の新手法を開発 －機械学習によるALS病態分子の発見とiPSモデルでの検証－
2026-07-03 理化学研究所,京都大学iPS細胞研究所,大阪大学理化学研究所、京都大学iPS細胞研究所、大阪大学などの共同研究グループは、機械学習を用いて血液中の遺伝子発現データから筋萎縮性側索硬化症（ALS）を高精度で識別する新たな...