英国が血液疾患に対する世界初の遺伝子編集治療を承認(UK approves world-first gene-editing treatment for blood disorders)

◆新しい治療法「Casgevy」は、CRISPR遺伝子編集技術を用いた世界初の治療法で、鎌状赤血球病と輸血依存性βサラセミアに対する革新的なアプローチです。この治療法は、Casgevyと呼ばれ、CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsの協力により開発されました。
◆Casgevyは患者の骨髄幹細胞の遺伝子を編集し、正常なヘモグロビンの生成を促進することで、これらの血液疾患の症状を緩和することが期待されています。治験では、Casgevyが鎌状赤血球病とβサラセミア患者に対して有効であることが示され、MHRAによって12歳以上の患者への使用が承認されました。