有機化学・薬学 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療が大きく前進 ～デュアルターゲティング核酸医薬(NS-089/NCNP-02)の医師主導試験の元となる結果を発表～
2023-10-17 国立精神・神経医療研究センター 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター(NCNP)神経研究所遺伝子疾患治療研究部のグループが開発を進めている、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象とした「NS-089/...
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)
有機化学・薬学 
細胞遺伝子工学 DMD患者さん由来iPS細胞で複数のエクソンスキッピングを誘導するデュアルCRISPR-Cas3システムの開発
2023-08-25 京都大学iPS細胞研究所 ポイント デュアルCRISPR-Cas3システムにより、複数のエクソンを含む数百kbのゲノムDNA欠失を誘導することができる。 複数のエクソンを一度に取り除くことで、さまざまなDMD患者さん由...
医療・健康 脳ジストロフィンの欠損で生じる自閉症スペクトラム様の症状は遺伝子治療で改善～筋ジストロフィーと自閉症の新たな治療につながる世界初の成果～
2022-06-16 国立精神・神経医療研究センター,東京医科歯科大学 国立精神・神経医療研究センター(NCNP)神経研究所遺伝子疾患治療研究部の橋本泰昌特別研究員、青木吉嗣部長、関口正幸客員研究員、東京医科歯科大学の位髙啓史教授らの共同研...
細胞遺伝子工学 デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋収縮力低下のメカニズムの一端を解明
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者さん由来iPS細胞を用いて、ストア依存性Ca2+チャネルの一つであるOrai1-STIM1複合体が、DMDの病態の一つとされている骨格筋細胞へのカルシウム過剰流入を制御していることを見出しました。