細胞遺伝子工学 マウスの横隔膜にヒトiPS細胞から作った骨格筋幹細胞を移植する
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの呼吸筋治療に向けた横隔膜移植方法の確立2022-04-13 京都大学iPS細胞研究所ポイント ヒトiPS細胞から分化させた骨格筋幹細胞注1)をデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルマウスの横隔膜に移植することに...
京都大学iPS細胞研究所（CiRA）
細胞遺伝子工学 
細胞遺伝子工学 ヒトiPS細胞を用いた配偶子の作製と利用をめぐる日本の一般市民を対象にした調査
ヒトiPS細胞を用いた配偶子作製やその利用について一般市民を対象に実施した調査結果に関する論文2報を発表しました。
細胞遺伝子工学 遺伝性稀少疾患NGLY1欠損症の遺伝子治療法の可能性
Ngly1遺伝子を欠損させたNgly1-KOラットの脳室内にヒトのNGLY1遺伝子を導入することで、運動機能が劇的に改善することを明らかにした。
医療・健康 新型コロナウイルスワクチン効果の年齢差・個体差の実態とメカニズムの解析
「ヒト免疫担当細胞の加齢変化に関する研究―新型コロナウイルスワクチン効果の年齢差とメカニズムの解析―」の臨床研究を開始する。新型コロナウイルスワクチンの接種の効果が高齢者でどの程度持続し、高齢者の免疫細胞がワクチンにどのように応答するのか、一般成人と比較しながら検証。
医療・健康 ヒトiPS細胞由来HLAホモ型血小板を用いた血小板減少症患者さんに対する企業主導治験について
ヒトiPS細胞由来HLAホモ型血小板の治験を計画してきた。所定の調査が終了し治験審査委員会での審査など、治験の実施に向けた準備を引き続きおこなう。治験の詳細は、改めて掲載する。
医療・健康 ACE発現ヒトiPS細胞を用いたSARS-CoV-2感染の個人差再現と原因究明
SARS-CoV-2がヒトiPS細胞に感染するにはACE2の発現が必要であることを明らかにした。
細胞遺伝子工学 ヒトのナイーブ型iPS細胞から胎盤細胞を作る 〜体外での胎盤発生モデルの構築に成功〜
ヒトのナイーブ型iPS細胞から初めて栄養外胚葉(TE)の作製に成功し、胎盤細胞へ続く細胞群への分化も確認できた。ヒトの初期胚の研究において、体外で胎盤細胞の分化過程を模倣するモデルが構築出来た。着床前後の胎盤細胞の変化を調べることが可能となる。
医療・健康 脳オルガノイドの研究と臨床応用での倫理問題を体系化～今後の国際的な指針作りに向けて～
オルガノイド（organoid）とは、多能性幹細胞（iPS細胞やES細胞）などを用いて、臓器の形成過程を体外で模倣し、作製される三次元組織を指す。iPS／ES細胞由来の三次元脳組織（脳オルガノイド）を用いた研究と臨床応用において生じる倫理問題を明らかにした。
有機化学・薬学 RNAウイルスの感染を阻害する既存薬の同定
ヒトiPS細胞とRNAウイルスの一種センダイウイルスを用いて感染症モデルを構築し、抗RNAウイルス活性を呈する既存薬のスクリーニングを行った。選抜された化合物について、Huh7細胞におけるエボラウイルス、Vero E6細胞における新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）に対する抗ウイルス効果を評価した。
細胞遺伝子工学 血液細胞へ効率よく変化させる弱い接着を明らかに 〜血液細胞の産生効率を向上〜
維持培養時の細胞外基質(合成ラミニン)によってiPS細胞の血液細胞への分化能が制御されていることを示した。弱い接着性がインテグリンβ1サブユニット(ITGB1)古典的Wnt経路により血液細胞への分化効率を高めていることを明らかに。血液分化培養方法の改良と併せて産生効率を大幅に向上させることに成功した。
細胞遺伝子工学 CRISPR-Cas9がヒト細胞内のRNAで阻害されてしまう現象を発見し、iPS細胞での効率的な相同組み換えゲノム編集技術を実現
細胞内のRNAがCRISPR-Cas9タンパク質とガイドRNA(sgRNA)の結合を阻害することを発見。従来使われていた、細胞内でCas9を強制発現させる手法よりも、あらかじめCas9タンパク質とsgRNAを複合体形成させておく手法によって、より効率的にゲノム編集ができる仕組みを解明。
医療・健康 iPS細胞から肥大軟骨細胞への誘導法を確立し、成長板疾患の病態再現に成功
2021-02-26 京都大学iPS細胞研究所ポイント iPS細胞から体節1)、硬節2)を経て増殖軟骨細胞、そして肥大軟骨細胞を誘導する方法を確立しました。 成長板3)を病態の場とする疾患の患者さん由来iPS細胞を樹立して、肥大軟骨細胞に分...