ヒトiPS細胞由来HLAホモ型血小板を用いた血小板減少症患者さんに対する企業主導治験について

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2021-04-26 京都大学iPS細胞研究所

概要

京都大学医学部附属病院(京大病院)は、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)、公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団(CiRA_F)および株式会社メガカリオン注1と連携し、ヒトiPS細胞由来HLAホモ型血小板(開発コード:MEG-002)の治験を計画してきました。
この度、株式会社メガカリオンが独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)に提出しておりました治験計画届に関して、所定の調査が終了しました。今後、治験審査委員会での審査など、治験の実施に向けた準備を引き続きおこなってまいります。治験の詳細は、改めて掲載いたします。

背景

京大病院血液内科 髙折晃史教授とCiRA 江藤浩之教授のグループは、これまでにiPS細胞由来血小板注2を使った臨床研究を実施し、iPS細胞由来の血小板製剤の安全性について検証を行っています(CiRAニュース 2020年3月25日)。 この臨床研究は自家移植であり、企業での製造方法の確立と上市を目指すうえでは、単一の細胞で多人数に移植可能となる同種移植での治験が必要でした。

治験について

血小板減少症注3の患者さんを対象に、「MEG-002」の安全性の確認と有効性の推定を行う予定です。
「MEG-002」は、CiRA(現在のCiRA_F)より提供を受けたiPS細胞から作製された、日本人において最も発現頻度が高いHLA型を有する血小板であり、開発にあたっては同研究所の江藤浩之教授等が発明したヒトiPS細胞から血小板を産生する技術を用いています。
なお、治験製品の製造はCiRA_Fが担い(CiRA_Fニュース2020年6月22日)、治験は京大病院をはじめとした複数の医療機関で実施を予定しています。

治験への支援

ヒトiPS細胞由来HLAホモ型血小板の実用化については、下記機関より支援を受けて実施されます。

  1. 国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)
    医療研究開発革新基盤創成事業(CiCLE) 第5回採択

用語説明

注1 株式会社メガカリオン
本社:京都府京都市下京区、代表取締役社長:赤松 健一

CiRA江藤浩之教授等の発明によるヒトiPS細胞から血小板を産生する技術の臨床応用を目指して2011年に設立。ヒトiPS細胞由来血小板製剤を工業的に大量生産することによって、世界の医療現場へヒトiPS細胞由来血小板製剤を供給することを目指している。

注2 ヒトiPS細胞由来血小板
ヒトiPS細胞から分化させた巨核球前駆細胞に3つの遺伝子を導入することで得られる凍結保存可能な不死化巨核球細胞をマスターセルバンク化し、このマスターセルバンクから培養した巨核球を成熟させることによって血小板を産生します。

注3 血小板および血小板減少症について
血小板は血液中の細胞成分のひとつであり、巨核球と呼ばれる細胞から作られ、全身を循環し、血管壁が損傷した際に傷口に集まって止血する役割を持っています。血小板減少症とは血中の血小板数が少ない状態をいい、血小板数が一定数以下となった場合や出血の危険性が高いと認められる場合には、輸血用血小板製剤での治療が行われます。

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