細胞遺伝子工学 脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功～筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略～
2025-12-23 京都大学 iPS細胞研究所武田薬品工業と京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の研究グループは、脂質ナノ粒子(LNP)を用いて筋肉再生の源である筋幹細胞を高効率にゲノム編集することに成功した。CRISPR-Cas9を内包...
武田薬品工業
細胞遺伝子工学 
有機化学・薬学 光エネルギーで新しい化学修飾核酸を合成～核酸リン原子の第三級アルキル化に成功～
2023-11-01 京都大学大宮寛久 化学研究所教授、長尾一哲 同助教、太田健治 薬学研究科博士後期課程学生、佐々木悠祐 武田薬品工業株式会社博士、秦大 同博士、瀬川泰知 分子科学研究所准教授らの共同研究グループは、これまで実現困難であっ...
医療・健康 神経変性疾患の原因となる異常たんぱく質を生体脳で画像化することに成功 ～異常たんぱく質「αシヌクレイン」病変をとらえるPET薬剤を産学連携で創出～
2022-08-31 量子科学技術研究開発機構発表のポイント 運動機能や自律神経機能に障害を引き起こす難病である多系統萎縮症1)において、原因と考えられるタンパク質「αシヌクレイン2)」病変を、生体脳で明瞭に画像化することに成功し、世界で初...
細胞遺伝子工学 筋ジストロフィーのゲノム編集治療を目指したLNP-mRNA輸送システムの開発
ゲノム編集治療に利用可能なLNP輸送システムを開発し、筋ジストロフィーモデルマウスにゲノム編集治療を行うことに成功しました。
有機化学・薬学 血液脳関門通過を可能にしたヘテロ核酸医薬の開発
従来のアンチセンス核酸医薬では不可能であった全身投与(静脈内および皮下投与)による中枢神経での遺伝子の発現抑制を可能とする新技術の開発に成功した。
細胞遺伝子工学 遺伝性稀少疾患NGLY1欠損症の遺伝子治療法の可能性
Ngly1遺伝子を欠損させたNgly1-KOラットの脳室内にヒトのNGLY1遺伝子を導入することで、運動機能が劇的に改善することを明らかにした。
医療・健康 卵巣がん患者さんのペイシェントジャーニーの分析・可視化に向けた共同研究を開始
卵巣がん患者さんがたどる「疾患の認識、診断、治療、その後の生活に至る道のり」であるペイシェントジャーニーの分析・可視化に関する共同研究契約を締結した。
有機化学・薬学 副作用原因タンパク質hERGチャネルと薬剤の複合体構造を明らかにすることに成功
重篤な副作用の回避にもクライオ電子顕微鏡解析が役立つ2021-01-15 千葉大学,高エネルギー加速器研究機構,日本医療研究開発機構千葉大学、高エネルギー加速器研究機構（KEK）物質構造科学研究所、企業5社（Axcelead Drug Di...
医療・健康 初のiPS細胞由来CAR-T細胞療法 臨床試験に向けた新たなプログラムを開始
京都大学iPS細胞研究所と武田薬品が創製した初のiPS細胞由来CAR-T細胞療法 臨床試験に向けた新たなプログラムを開始低コストで早期提供可能なCAR-T細胞療法によるがん治療を実現するためのiCARTプログラムを開始2019-07-16 ...
医療・健康 京都大学iPS細胞研究所と武田薬品工業株式会社の臨床用iPS細胞ストック由来のマスターセルバンク構築に向けた新プロジェクトの開始について
2018/09/13 京都大学iPS細胞研究所,武田薬品工業株式会社京都大学iPS細胞研究所(所在地:京都市左京区、以下「CiRA」(サイラ))は、CiRAが作製した再生医療用iPS細胞ストックからマスターセルバンク(注1)を構築するための...