医療・健康 難病の乳児が個別化遺伝子治療で初の成功(Infant with rare, incurable disease is first to successfully receive personalized gene therapy treatment)
2025-05-15 アメリカ国立衛生研究所 (NIH)米国NIH支援のもと、フィラデルフィア小児病院とペンシルベニア大学の研究チームが、致死性の希少遺伝病「CPS1欠損症」の乳児に世界初の個別化遺伝子編集治療を成功させた。この疾患は体内の...